Η εταιρία BrainStorm Cell Therapeutics πρόκειται να ξεκινήσει κλινική δοκιμή επιβεβαίωσης, Φάσης ΙΙΙb για την θεραπεία της, NurOwn για την Πλαγία Αμυοτροφική Σκλήρυνση (ALS). Η απόφαση αυτή λήφθηκε κατόπιν συζητήσεων με τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) κι έπειτα από αποτυχία προηγούμενης δοκιμής φάσης 3.
Σύμφωνα με πληροφορίες που κοινοποιήθηκαν από την εταιρία, ο FDA έδωσε γραπτή έγκριση κάτω από το καθεστώς μιας ειδικής αξιολόγησης του πρωτοκόλλου (SPA-Special Protocol Amendment) για τον σχεδιασμό της φάσης ΙΙΙb της κλινικής δοκιμής του NurOwn για την ALS.
Το συμφωνητικό αυτό επικυρώνει το πρωτόκολλο και την στατιστική ανάλυση της κλινικής δοκιμής , κάτι το οποίο σύμφωνα με την εταιρία θα μειώσει το ρίσκο που αφορά το ρυθμιστικό πλαίσιο της δοκιμής και που κατά συνέπεια θα δώσει μια ώθηση προς την κατεύθυνση της έγκρισης.
Η εταιρία δήλωσε πως η δοκιμή φάσης ΙΙΙb είναι πιθανό να ξεκινήσει μέσα στο 2024.
Η μελέτη θα συνίσταται σε 2 μέρη: To πρώτο μέρος (Α) θα είναι μια διπλά-τυφλή, ελεγχόμενη έναντι εικονικού φαρμάκου περίοδος 24 εβδομάδων στην οποία θα συμμετέχουν 200 ασθενείς ενώ το δεύτερο μέρος (Β) θα είναι μια ανοικτού τύπου επέκταση της μελέτης που θα διαρκέσει 24 εβδομάδες. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της δοκιμής θα είναι η διαφοροποίηση στο συνολικό σκορ από τη βάση αναφοράς ως την 24η εβδομάδα, σύμφωνα με την αναθεωρημένη κλίμακα αξιολόγησης της λειτουργικότητας για το ALS (ALSFRS-R)
Η εταιρία BrainStorm έχει έρθει αντιμέτωπη με πολλές δυσκολίες αναφορικά με τη θεραπεία NurOwn. Τον Φεβρουάριο του 2021 ο FDA τοποθετήθηκε κατά της υποβολής Αίτησης Βιολογικής Άδειας (Biologics License Application – BLA). Τον Αύγουστο του 2022, η εταιρία επανήλθε στον FDA με δεδομένα από την κλινική δοκιμή φάσης ΙΙΙ (NCT03280056), σύμφωνα με τα οποία δεν επετεύχθη το πρωτεύον καταληκτικό σημείο και με την συνεπακόλουθη απόρριψη της υποβολής της BLA την ίδια χρονιά.
Αργότερα η εταιρία χρησιμοποίησε την διαδικασία File Over Protest του FDA προκειμένου να διασφαλίσει μια συνάντηση με την συμβουλευτική επιτροπή. Η επιτροπή καταψήφισε το NurOwn με 17 προς 1 ψήφους κατά της αποτελεσματικότητας του NurOwn για το ALS, εκφράζοντας ανησυχίες αναφορικά με τον μηχανισμό δράσης, την παρασκευή του καθώς και την αδυναμία να επιτύχει το πρωτεύον καταληκτικό σημείο.
Η NurOwn είναι μια θεραπεία με αυτόλογα βλαστοκύτταρα που βασίζεται σε μια μέθοδο διαφοροποίησης που επαναπρογραμματίζει τα μεσεγχυματικά κύτταρα που προέρχονται από τον μυελό των οστών σε υψηλά διαφοροποιημένα κύτταρα που υποστηρίζουν τα νευρικά κύτταρα.
Παρότι η κλινική δοκιμή φάσης ΙΙΙ δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο, υπήρχαν κάποια θετικά δεδομένα, όπως η σημαντική μείωση των νευροινιδίων.
Πηγή: