Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP – Committee for Medicinal Products for Human Use) απέρριψε την αίτηση της εταιρείας Amylyx Pharmaceuticals για την υπό όρους έγκριση του AMX0035 στην Ευρώπη. Πρόκειται για ένα φάρμακο που αναπτύχθηκε ως αγωγή για την επιβράδυνση της εξέλιξης της Πλαγίας Μυατροφικής Σκλήρυνσης (ALS) στους ενήλικες. Το φάρμακο αποτελείται από δυο ενεργά συστατικά, το φαινυλβουτυρικό νάτριο και την ουρσοδοξικολταυρίνη (επίσης γνωστή ως ταυροσοδιόλη) υπό τη μορφή σκόνης για διάλυση σε νερό και λήψη από στόματος.
Η αρνητική γνωμοδότηση από την Συμβουλευτική Επιτροπή, η οποία αποτελεί σκέλος του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ – European Medicines Agency), δεν είναι δεσμευτική αλλά ο EMA θα λάβει υπόψιν του την γνωμοδότησή αυτή για την τελική απόφαση έγκρισης. Στο μεσοδιάστημα, η εταιρεία Amylyx σκοπεύει να ζητήσει από την CHMP επαναξιολόγηση.
Σύμφωνα με τον EMA, η επιτροπή αξιολόγησε τα δεδομένα από την κλινική δοκιμή CENTAUR (NCT03127514) στα οποία βασίστηκε η αίτηση, ως “μη πειστικά” ως προς την αποτελεσματικότητα του AMX0035 στην επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου.
Επίσης, τα δεδομένα για την επιβίωση αξιολογήθηκαν ως “μη αξιόπιστα” δεδομένου του τρόπου που συλλέχθηκαν και αναλύθηκαν.
Η αγωγή έχει πάρει έγκριση στις Ηνωμένες Πολιτείες υπό την εμπορική ονομασία Relyvrio και υπό όρους έγκριση στον Καναδά αντίστοιχα υπό την ονομασία Albrioza- εμπορική ονομασία που θα χρησιμοποιηθεί και στην Ευρώπη στην περίπτωση έγκρισης. H έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα της κλινικής δοκιμής CENTAUR φάσης 2, στην οποία συμμετείχαν 137 ενήλικες με ταχέως εξελισσόμενη μορφή ALS. Η δοκιμή πέτυχε τον πρωταρχικό της στόχο αποδεικνύοντας ότι το AMX0035 επιβράδυνε σημαντικά την εξέλιξη της νόσου σε σχέση με εικονικό φάρμακο. Δεδομένα από την ίδια μελέτη καθώς και από την ανοικτής επισήμανσης μελέτη επέκτασής της, απέδειξαν όφελος επιβίωσης 10 μηνών στα άτομα που έλαβαν το AMX0035 εξαρχής.
Για την επιβεβαίωση των δεδομένων ασφαλείας και αποτελεσματικότητας διεξάγεται η PHOENIX (NCT05021536), μια κλινική δοκιμή φάσης 3, στην οποία συμμετέχουν 664 ασθενείς με ALS σε κέντρα των ΗΠΑ και της Ευρώπης. Οι συμμετοχές έχουν ολοκληρωθεί και τα πρώτα αποτελέσματα της μελέτης αναμένονται τον Ιούνιο του 2024.
Οι ιδρυτές της εταιρείας Amylyx δήλωσαν « Θα συνεχίσουμε την επικοινωνία με την επιτροπή CHMP και με τον EMA μέσω της διαδικασίας επαναξιολόγησης με στόχο να γίνει το Albrioza διαθέσιμο και στην Ευρώπη, όπως είναι και στις ΗΠΑ και τον Καναδά. Η αίτηση επαναξιολόγησης είναι μια διαδικασία που διαρκεί τέσσερις μήνες. Η αξιολόγηση θα πραγματοποιηθεί από διαφορετικούς εξεταστές από αυτούς που έκαναν την αρχική αξιολόγηση και η διαδικασία θα ολοκληρωθεί με την υιοθέτηση μιας τελικής γνώμης από την CHMP.
“Τα τελευταία 25 χρόνια δεν έχουν υπάρξει νεότερες εξελίξεις που να έχουν εγκριθεί στην Ευρώπη για αυτήν την καταστροφική νόσο, ενώ εξακολουθεί να είναι επιτακτική η ανάγκη της κοινότητας ALS για πρόσβαση σε νέες θεραπευτικές επιλογές” δήλωσε η Stéphanie Hoffmann-Gendebien, επικεφαλής της Amylyx.
… [Trackback]
[…] Read More here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Read More here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Here you will find 90607 more Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Read More to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Read More here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 98476 more Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Find More here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Here you will find 99418 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 27712 additional Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 97415 more Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Find More here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 43693 more Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 57939 more Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 33585 more Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/als-αρνητικη-γνωμοδοτηση-για-το-αμχ0035-απο/ […]