Σύμφωνα με ανακοίνωση που εξέδωσε η εταιρεία βιοφαρμακευτικής τεχνολογίας Scholar Rock που εξειδικεύεται στη βελτίωση της ζωής των ασθενών με σπάνιες νευρομυϊκές παθήσεις, ο FDA (Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ) ενέκρινε το ISEMBYLD (apitegromab-mstn) για τη θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας (SMA) σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 2 ετών και άνω, οι οποίοι λαμβάνουν ήδη θεραπεία που στοχεύει το SMN2.
Το ISEMBYLD είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία που στοχεύει άμεσα τον μυ, με αποδεδειγμένη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας σε άτομα με SMA που λαμβάνουν ήδη θεραπεία που στοχεύει το SMN2.
Πώς δρα το ISEMBYLD
Το ISEMBYLD είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα IgG4, το οποίο συνδέεται με την προμυοστατίνη (promyostatin) και την λανθάνουσα μορφή της αναστέλλοντας την ενεργοποίηση της μυοστατίνης κι εμποδίζοντας έτσι το σηματοδοτικό μονοπάτι που πυροδοτεί.
Η έγκριση του ISEMBYLD βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της μελέτης SAPPHIRE Φάσης 3 η οποία ήταν τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή και ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική μελέτη. Τα άτομα που έλαβαν ISEMBYLD παρουσίασαν σημαντική και κλινικά ουσιαστική βελτίωση της κινητικής τους λειτουργίας μετά από ένα έτος θεραπείας, ενώ τα άτομα που έλαβαν μόνο θεραπεία που στοχεύει το SMN2 παρουσίασαν απώλεια κινητικής λειτουργίας.
Η μελέτη πέτυχε το κύριο καταληκτικό της σημείο και έδειξε κλινικά ουσιαστική βελτίωση κατά 2,2 μονάδες στην καθιερωμένη κλίμακα αξιολόγησης της κινητικής λειτουργίας Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) σε ασθενείς που έλαβαν ISEMBYLD σε δόση 10 mg/kg σε συνδυασμό με θεραπεία στοχευμένη στο SMN2, σε σύγκριση με ασθενείς που έλαβαν μόνο θεραπεία στοχευμένη στο SMN2, μετά από ένα έτος θεραπείας.
Επιπλέον, το 34,2% των ασθενών που έλαβαν ISEMBYLD παρουσίασε αύξηση ≥3 μονάδων στην κλίμακα HFMSE, σε σύγκριση με 13,5% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Το ISEMBYLD διαθέτει ένα καλά χαρακτηρισμένο προφίλ ασφάλειας καθώς στη βάση δεδομένων ασφάλειας περιλαμβάνονται περισσότερα από 500 άτομα που συμμετείχαν σε όλες τις κλινικές μελέτες του apitegromab παγκοσμίως, ορισμένα από τα οποία έχουν λάβει τη θεραπεία για περισσότερα από 7 χρόνια.
Το 98% των συμμετεχόντων που έλαβαν θεραπεία στη μελέτη SAPPHIRE επέλεξαν να συνεχίσουν στη μακροχρόνια μελέτη επέκτασης ONYX.
Ανεπιθύμητες ενέργειες του ISEMBYLD
Oι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν στο πλαίσιο της μελέτης SAPPHIRE ήταν:
- λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος
- έμετος
- βήχας
- άλλες ιογενείς λοιμώξεις
- πονοκέφαλος
- γαστρεντερίτιδα
- φαρυγγίτιδα
- αντιδράσεις υπερευαισθησίας
Η θεραπεία με ISEMBYLD μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο καταγμάτων των οστών, συμπεριλαμβανομένων σοβαρών καταγμάτων. Ειδικότερα, στο πλαίσιο των μελετών κατάγματα εμφανίστηκαν στο 9% των ασθενών που έλαβαν ISEMBYLD 10 mg/kg, έναντι 2% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Πηγή-Μετάφραση: https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-fda-approval-isembyldtm-apitegromab-mstn