Έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έλαβε το Eplontersen (υπό την εμπορική ονομασία Waiuna) ως αγωγή για την κληρονομούμενη TTR αμυλοείδωση, μια μορφή πολυνευροπάθειας (ATTRv-PN, hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy).
Πρόκειται για μια θεραπεία αντινοηματικών ολιγονουκλεοτιδίων για ενήλικους ασθενείς η οποία μπορεί να χορηγηθεί από τον ίδιο τον ασθενή υποδόρια.
Η ATTR είναι μια εκφυλιστική πάθηση που επηρεάζει παγκοσμίως περίπου 500.000 ανθρώπους και οδηγεί σε βλάβη των περιφερικών νεύρων προκαλώντας κινητική αναπηρία σε διάστημα πέντε ετών από την διάγνωση, χωρίς θεραπεία.
Το Eplontersen σχεδιάστηκε έτσι ώστε να μειώσει την παραγωγή της τρανσθυρετίνης (TTR) πρωτεΐνης στον οργανισμό τόσο στην κληρονομούμενη όσο και στην μη-κληρονομούμενη μορφή της ATTR.
Η έγκριση που δόθηκε από τον FDA βασίστηκε σε δεδομένα από την κλινική δοκιμή φάσης 3 σύμφωνα με τα οποία το Wainua μείωσε τα επίπεδα της TTR κατά 81.2% μετά από 35 εβδομάδες λήψης eplontersen σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου όπου το αντίστοιχο ποσοστό ήταν 14.8%. Σημαντική επίπτωση της θεραπείας ήταν η μείωση των επιπλοκών που επιφέρει η νευροπάθεια και η βελτίωση της ποιότητας της ζωής συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο.
Σύμφωνα με δηλώσεις εκπροσώπου της εταιρείας Astra-Zeneca, η έγκριση αυτή δίνει την επιλογή μιας νέας αγωγής η οποία παρέχει σταθερά και με διάρκεια μείωση στον ορό του αίματος της συγκέντρωσης της τρανσθυρετίνης συγκριτικά με το επίπεδο αναφοράς, εμποδίζοντας την εξέλιξη της νόσου και βελτιώνοντας την ποιότητα ζωής για τους ανθρώπους που ζουν με την πάθηση.
Στο ίδιο πλαίσιο, η εταιρία δήλωσε πως θα επιδιώξει την αντίστοιχη έγκριση και στην Ευρώπη και άλλες χώρες.