H Santhera και η ReveraGen ανακοίνωσαν θετικά αποτελέσματα από τη χρήση του Vamorolone για 24 εβδομάδες στη μελέτη VISION-DMD φάσης 2b σε περιπατητικά αγόρια 4-7 ετών. Θετικά, στατιστικά σημαντικά, είναι τα αποτελέσματα έναντι του πλασέμπο στη δοκιμασία Time to Stand (TTSTAND), Six-Minute Walk (6MWT) και Time to Run/Walk 10 meters (TTRW). Το θεραπευτικό αποτέλεσμα μεταφράζεται έως και σε διετή καθυστέρηση της πορείας της ασθένειας. Και για τις δύο δόσεις που δοκιμάζονται στη μελέτη, 6 mg /kg /ημέρα και 2 mg /kg /ημέρα, επιβεβαιώθηκε το καλό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας του φαρμάκου.
Σκοπός της μελέτης είναι να δειχτεί η υπεροχή του Vamorolone ως εναλλακτική των κορτικοστεροειδών (στη μελέτη συγκρίνεται με το prednisone) που χρησιμοποιούνται έως τώρα ως μέρος του πρωτοκόλλου φροντίδας σε παιδιά και εφήβους με Duchenne. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες των κορτικοστεροειδών καταστούν τη χρόνια χρήση τους αποθαρρυντική. Το Vamorolone προσδένεται στους ίδιους υποδοχείς με τα κορτικοστεροειδή αλλά επιδρά σε διαφορετική δραστηριότητα των υποδοχέων, αποσυνδέοντας το θεραπευτικό αποτέλεσμα από τα ανεπιθύμητα παράπλευρα αποτελέσματα που επηρεάζουν την ποιότητα ζωής των ασθενών. Για παράδειγμα μία σημαντική διαπίστωση είναι ότι το Vamorolone δεν παρεμποδίζει την ανάπτυξη των παιδιών.
Το Vamorolone έχει πάρει ετικέτα Ορφανού φαρμάκου σε ΗΠΑ και Ευρώπη και φαρμάκου για Σπάνιο Παιδιατρικό Νόσημα και έγκριση επίσπευσης αδειοδότησης από τον FDA. Η μελέτη θα ολοκληρωθεί στις 48 εβδομάδες στο τέλος του 2021 και στην αρχή του 2022 θα κατατεθεί η αίτηση για έγκριση πρώτα από FDA και στη συνέχεια από τον EMA.
Βρείτε το δελτίο τύπου από την ιστοσελίδα του Parent Project Muscular Dystrophy:
… [Trackback]
[…] Read More here on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] There you will find 49952 additional Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Here you will find 72630 more Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 15472 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 54907 additional Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] There you will find 81164 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More here to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 96501 more Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Read More here on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Read More to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Here you will find 3935 more Info on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 83929 additional Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Read More to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/06/03/duchenne-θετικά-αποτελέσματα-για-το-vamorolone/ […]