Σύμφωνα με ανακοινώσεις που εξέδωσαν σχετικοί αρμόδιοι φορείς, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (Food and Drug Administration – FDA) έχει λάβει αναφορές ανεπιθύμητων συμβάντων μετά την κυκλοφορία του φαρμάκου (postmarketing adverse event report), σχετικά με την εμφάνιση κακοηθειών σε ασθενείς που έλαβαν Zolgensma, μια γονιδιακή θεραπεία βασισμένη σε φορέα αδενοσχετιζόμενου ιού (AAV), για τη Νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA).
Ειδικότερα, η εταιρεία Novartis εξέδωσε την εξής ανακοίνωση:
«Περισσότεροι από 6.000 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με το Zolgensma® στο πλαίσιο κλινικών μελετών, προγραμμάτων ελεγχόμενης πρόσβασης και εμπορικής διάθεσης της θεραπείας. Στο πλαίσιο της διαρκούς δέσμευσης της Novartis για την παρακολούθηση της ασφάλειας των φαρμάκων της, αξιολογούμε συνεχώς κάθε νέα πληροφορία σχετικά με την ασφάλεια και εξετάζουμε όλες τις αναφερόμενες περιπτώσεις.
Από την πρώτη έγκριση του φαρμάκου το 2019, η Novartis έχει λάβει 9 αναφορές εμφάνισης όγκων σε ασθενείς που είχαν προηγουμένως λάβει θεραπεία με Zolgensma. Σε δύο από αυτές τις περιπτώσεις, μέχρι σήμερα, έχουν διαπιστωθεί ενδείξεις ενσωμάτωσης του DNA του ιικού φορέα στο DNA των ασθενών. Και στις δύο περιπτώσεις, οι ασθενείς υποβλήθηκαν σε θεραπευτική αντιμετώπιση και εξακολουθούν να βρίσκονται υπό παρακολούθηση. Ο δυνητικός κίνδυνος εμφάνισης όγκων λόγω της ενσωμάτωσης του DNA του ιικού φορέα περιλαμβάνεται ήδη στις πληροφορίες συνταγογράφησης του Zolgensma.
Η ασφάλεια των ασθενών αποτελεί ύψιστη προτεραιότητά μας. Σε κάθε περίπτωση, ενημερώσαμε εγκαίρως και με τον κατάλληλο τρόπο τις αρμόδιες υγειονομικές αρχές και θα συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε μαζί τους για τα επόμενα βήματα. Εκτιμούμε την ευκαιρία που μας δίνεται να απαντήσουμε στα ερωτήματα της κοινότητας».
Σύμφωνα με σχετική ανακοίνωση του FDA, ο κίνδυνος εμφάνισης νεοπλασιών, συμπεριλαμβανομένων των κακοηθειών, αφορά και τα δύο φαρμακευτικά προϊόντα με δραστική ουσία ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη (onasemnogene abeparvovec): το Zolgensma (χορηγείται μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης και ενδείκνυται για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών ηλικίας κάτω των 2 ετών με νωτιαία μυϊκή ατροφία – SMA) και το Itvisma (χορηγείται μέσω ενδορραχιαίας ένεσης και ενδείκνυται για τη θεραπεία της SMA σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω).
Και τα δύο αυτά προϊόντα περιέχουν τον ίδιο ιικό φορέα και το ίδιο γενετικό κατασκεύασμα.
Μέχρι σήμερα, δεν έχουν αναφερθεί περιστατικά νεοπλασίας μετά τη χορήγηση του Itvisma.
Η αρχική έγκριση του Zolgensma χορηγήθηκε στις 24 Μαΐου 2019, ενώ η αρχική έγκριση του Itvisma χορηγήθηκε στις 24 Νοεμβρίου 2025.
Σύμφωνα με την ανακοίνωση του FDA, το συνολικό όφελος από τη χρήση των Zolgensma και Itvisma εξακολουθεί να υπερτερεί των δυνητικών κινδύνων τους για τις εγκεκριμένες θεραπευτικές ενδείξεις τους. Ωστόσο, ο FDA διερευνά τον εντοπισμένο κίνδυνο εμφάνισης νεοπλασιών, συμπεριλαμβανομένων των κακοηθειών, οι οποίες ενδέχεται να έχουν σοβαρές επιπτώσεις, και αξιολογεί κατά πόσο είναι απαραίτητη η λήψη κανονιστικών ή άλλων ρυθμιστικών μέτρων.
Επιπροσθέτως, ο FDA παρακολουθεί στενά τον κίνδυνο εμφάνισης νεοπλασιών, συμπεριλαμβανομένων των κακοηθειών, και σε άλλα παρόμοια προγράμματα γονιδιακής θεραπείας που βασίζονται σε φορείς AAV (αδενοσχετιζόμενου ιού).
Η SMA Europe, μέλος της οποίας είναι το MDA Ελλάς, συγκεντρώνει ερωτήματα από οικογένειες και οργανώσεις-μέλη της, τα οποία θα θέσει απευθείας στη Novartis.
Εάν υπάρχουν ερωτήματα στα οποία θεωρείτε ότι πρέπει να δοθούν απαντήσεις, παρακαλούμε να τα μοιραστείτε μαζί μας ώστε να τα προωθήσουμε καταλλήλως.
Μετάφραση-Πηγή:
https://www.sma-europe.eu/news/information-regarding-recent-zolgensma-safety-concerns?ref=%2Fnews