Σύμφωνα με ανακοίνωση που εξέδωσε η εταιρεία Novartis, η κλινική δοκιμή Φάσης 3 στο πλαίσιο της οποίας αξιολογήθηκε το delpacibart etedesiran (del-desiran), μια πειραματική θεραπεία για τη μυοτονική δυστροφία τύπου 1 (DM1), δεν κατάφερε να πετύχει τον κύριο στόχο της.
Στην μελέτη HARBOR Φάσης 3 (NCT06411288) συμμετείχαν 160 άτομα με DM1, ηλικίας από 16 έως 65 ετών, οι οποίοι έλαβαν επτά εγχύσεις είτε del-desiran είτε εικονικού φαρμάκου (placebo), σε διάστημα περίπου ενός έτους.
Ο κύριος στόχος της μελέτης ήταν να διαπιστωθεί εάν το del-desiran θα μπορούσε να βελτιώσει σημαντικά τον χρόνο ανοίγματος του χεριού μέσω βίντεο (video Hand Opening Time, vHOT), μια μέτρηση της μυοτονίας που αποτελεί χαρακτηριστικό σύμπτωμα της DM κατά το οποίο οι μύες δεν μπορούν να χαλαρώσουν μετά τη σύσπασή τους.
Τα δευτερεύοντα αποτελέσματα περιλάμβαναν μετρήσεις της δύναμης λαβής, της ικανότητας βάδισης και της συμμετοχής σε δραστηριότητες, όπως αυτή αναφέρθηκε από τους ίδιους τους ασθενείς.
Ειδικότερα, η Novartis δήλωσε ότι τα αποτελέσματα της δοκιμής δεν έδειξαν σημαντική διαφορά στο vHOT μεταξύ των ασθενών που έλαβαν del-desiran και εκείνων που έλαβαν placebo.
Η εταιρεία ανέφερε ότι υπήρχαν «ενδείξεις κλινικής δραστηριότητας στα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία» και ότι το προφίλ ασφάλειας του del-desiran ήταν «γενικά σύμφωνο με τα δεδομένα που είχαν αναφερθεί προηγουμένως».
Σύμφωνα με την ανακοίνωση, συνεχίζεται η αξιολόγηση όλων των δεδομένων από τη μελέτη HARBOR και η εταιρεία σκοπεύει να συνεργαστεί με τις ρυθμιστικές αρχές για να καθορίσει την καλύτερη πορεία ανάπτυξης του del-desiran.
Παράλληλα, συνεχίζονται οι προσπάθειες για την ανάπτυξη πειραματικών θεραπειών που στοχεύουν άλλες μορφές μυϊκής δυστροφίας.
Η Novartis έχει υποβάλλει αίτηση στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) να χορηγήσει υπό όρους έγκριση στο delpacibart zotadirsen (del-zota), μια πειραματική θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) που προκαλείται από μεταλλάξεις οι οποίες μπορούν να αντιμετωπιστούν με παράλειψη του εξονίου 44 (exon 44 skipping), με βάση πρώιμα δεδομένα κλινικών δοκιμών που δείχνουν ότι η θεραπεία μπορεί να αυξήσει τα επίπεδα της δυστροφίνης, της πρωτεΐνης της οποίας η ανεπάρκεια προκαλεί τη DMD.
Η εταιρεία αναπτύσσει επίσης το delpacibart braxlosiran (del-brax), μια πειραματική θεραπεία για την προσωπο-ωμο-βραχιόνιο μυϊκή δυστροφία (FSHD), η οποία έχει δείξει ενθαρρυντικά αποτελέσματα σε πρώιμες κλινικές δοκιμές.