Η Novartis ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) ενέκρινε το Itvisma® (onasemnogene abeparvovec) για τη θεραπεία παιδιών ηλικίας δύο ετών και άνω, εφήβων και ενηλίκων που ζουν με 5q Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) και φέρουν διπλή μετάλλαξη στο γονίδιο survival motor neuron 1 (SMN1).
Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση που εξέδωσε η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) τον Απρίλιο του 2026.
Με την έγκριση αυτή, το Itvisma γίνεται η πρώτη και μοναδική θεραπεία γονιδιακής αντικατάστασης που είναι σήμερα εγκεκριμένη στην Ευρωπαϊκή Ένωση για αυτό το ευρύ φάσμα ασθενών με SMA.
Σε αντίθεση με το Zolgensma το οποίο χορηγείται ενδοφλεβίως, το Itvisma χορηγείται με μία εφάπαξ ενδορραχιαία ένεση στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό που περιβάλλει τον νωτιαίο μυελό κι έχει σχεδιαστεί ειδικά ώστε να αντιμετωπίζει τη γενετική αιτία της SMA χωρίς να απαιτείται προσαρμογή της δόσης βάσει του σωματικού βάρους ή την ηλικία. Αντικαθιστώντας το γονίδιο SMN1, το Itvisma μπορεί να βελτιώσει την κινητική λειτουργία, προσφέροντας μια εφάπαξ θεραπευτική επιλογή, σε αντίθεση με τις θεραπείες που απαιτούν συνεχή χορήγηση δόσεων για αυτή την ομάδα ασθενών.
«Η Ευρωπαϊκή έγκριση αποτελεί ένα σημαντικό ορόσημο για την κοινότητα της SMA. Πέρα από το επιστημονικό επίτευγμα, φέρνει πιο κοντά την προοπτική μιας νέας θεραπευτικής επιλογής για τα άτομα και τις οικογένειες που αναζητούν λύσεις προσαρμοσμένες στις ιδιαίτερες ανάγκες και συνθήκες τους. Χαιρετίζουμε τη σημερινή απόφαση και ευελπιστούμε ότι θα μεταφραστεί σε έγκαιρη και ισότιμη πρόσβαση στη θεραπεία σε ολόκληρη την Ευρώπη», δήλωσε η Nicole Gusset, Διευθύνουσα Σύμβουλος της SMA Europe.
«Η διατήρηση ή η βελτίωση της κινητικής λειτουργίας μπορεί να κάνει ουσιαστική διαφορά για τα μεγαλύτερα παιδιά, τους εφήβους και τους ενήλικες που ζουν με SMA», δήλωσε η καθηγήτρια Jana Haberlová, επικεφαλής του Κέντρου Νευρομυϊκών Παθήσεων στο Τμήμα Παιδιατρικής Νευρολογίας των Πανεπιστημιακών Νοσοκομείων Motol και Homolka στην Πράγα της Τσεχίας. «Η έγκριση του Itvisma στην Ευρώπη αποτελεί σημαντική πρόοδο, καθώς προσφέρει μια νέα επιλογή θεραπείας γονιδιακής αντικατάστασης σε ένα ευρύτερο φάσμα ασθενών και παρέχει στους κλινικούς ιατρούς έναν επιπλέον τρόπο υποστήριξης των ασθενών σε όλη τη διάρκεια της νόσου.»
Η έγκριση βασίστηκε στα δεδομένα της κύριας μελέτης καταχώρισης STEER, καθώς και στις υποστηρικτικές μελέτες Φάσης IIIb STRENGTH και Φάσης I/II STRONG. Στη μελέτη STEER, το Itvisma πέτυχε στατιστικά σημαντική βελτίωση κατά 2,39 μονάδες στην Κλίμακα Λειτουργικής Κινητικότητας Hammersmith (HFMSE), με το όφελος να διατηρείται κατά τη διάρκεια 52 εβδομάδων παρακολούθησης. Οι μελέτες STEER και STRENGTH έδειξαν επίσης κλινικά σημαντικό όφελος τόσο σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία όσο και σε ασθενείς που είχαν ήδη υποβληθεί σε θεραπεία.
«Η έγκριση αυτή αποτελεί ένα σημαντικό ορόσημο για τα άτομα που ζουν με SMA», δήλωσε ο Patrick Horber, MD, Πρόεδρος Διεθνών Δραστηριοτήτων της Novartis. «Με το Itvisma προχωρούμε ένα βήμα παραπέρα, διευρύνοντας την πρόσβαση σε μια εφάπαξ θεραπεία γονιδιακής αντικατάστασης για μεγαλύτερα παιδιά, εφήβους και ενήλικες, καλύπτοντας δυνητικά μακροχρόνιες ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες. Μαζί με το Zolgensma, μπορούμε πλέον να προσφέρουμε επιλογές θεραπείας γονιδιακής αντικατάστασης για διαφορετικά στάδια της SMA στην Ευρώπη, από τα νεογνά έως τους ενήλικες.»
Πηγή-Μετάφραση: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-european-commission-approval-itvisma-spinal-muscular-atrophy-sma