Η εταιρεία βιοτεχνολογίας REGENXBIO Inc. ανακοίνωσε την επιτυχή ολοκλήρωση της χορήγησης της θεραπείας στην επιβεβαιωτική μελέτη του RGX-202, μιας δυνητικά κορυφαίας (best-in-class) γονιδιακής θεραπείας για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne. Το σημαντικό αυτό ορόσημο επιτρέπει στη REGENXBIO να ξεκινήσει την υποβολή Αίτησης Άδειας Κυκλοφορίας Βιολογικού Προϊόντος (Biologics License Application – BLA) μέσω της διαδικασίας επιταχυνόμενης έγκρισης (Accelerated Approval) κατά το τρίτο τρίμηνο του 2026, με πιθανή έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) το δεύτερο εξάμηνο του 2027.
Η αίτηση BLA θα περιλαμβάνει ένα εκτεταμένο σύνολο δεδομένων ασφάλειας από τα κύρια και επιβεβαιωτικά σκέλη της μελέτης AFFINITY DUCHENNE® (συνολικά 63 ασθενείς), καθώς και δεδομένα αποτελεσματικότητας από το κύριο σκέλος της μελέτης (30 ασθενείς). Επιπλέον, αναμένεται να περιλαμβάνει δεδομένα λειτουργικής αξιολόγησης στους 12 μήνες για τουλάχιστον τους μισούς συμμετέχοντες της κύριας μελέτης.
Ο Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της REGENXBIO, δήλωσε μεταξύ άλλων:
«Η ολοκλήρωση της ένταξης των ασθενών στην επιβεβαιωτική μας μελέτη νωρίτερα από το προβλεπόμενο χρονοδιάγραμμα αποτελεί ένα σημαντικό ορόσημο, που αναδεικνύει την επείγουσα ανεκπλήρωτη ανάγκη στη μυϊκή δυστροφία Duchenne και μας φέρνει ένα ακόμη βήμα πιο κοντά στην έγκριση του RGX-202 μέσω της διαδικασίας επιταχυνόμενης έγκρισης.
Τα δεδομένα της κύριας μελέτης του RGX-202 ανταποκρίνονται άμεσα στα καθιερωμένα κριτήρια για επιταχυνόμενη έγκριση: το σημαντικό μέγεθος της κλινικής βελτίωσης σε λειτουργικές δοκιμασίες σε σύγκριση με την αρχική κατάσταση, τη συσχέτιση μεταξύ του βιοδείκτη και των λειτουργικών αποτελεσμάτων, καθώς και το διαφοροποιημένο και ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας.
Για όλους αυτούς τους λόγους, πιστεύουμε ότι βρισκόμαστε σε πολύ καλή θέση ώστε να προσφέρουμε το RGX-202 ως την επόμενη εγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία για τους ασθενείς με Duchenne.»
Σύμφωνα με τα πρόσφατα αρχικά αποτελέσματα (topline data) της κύριας μελέτης:
- Το RGX-202 πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο, καθώς επίπεδα έκφρασης μικροδυστροφίνης τουλάχιστον 10% επιτεύχθηκαν σε πάνω από το 93% των ασθενών κατά τη 12η εβδομάδα.
- Τα λειτουργικά δεδομένα των ασθενών που συμπλήρωσαν αξιολόγηση στους 12 μήνες (n=9) έδειξαν σημαντικού μεγέθους βελτίωση σε πολλαπλές χρονομετρημένες δοκιμασίες κινητικής λειτουργίας, καθώς και στη βαθμολογία της North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
- Το RGX-202 ήταν καλά ανεκτό, παρουσιάζοντας ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας.
- Παρατηρήθηκε ισχυρή συσχέτιση μεταξύ της έκφρασης της μικροδυστροφίνης στη 12η εβδομάδα και της ενδιάμεσης λειτουργικής βελτίωσης στον έναν χρόνο, γεγονός που υποστηρίζει τη χρήση της έκφρασης της μικροδυστροφίνης που προκαλεί το RGX-202 ως υποκατάστατου καταληκτικού σημείου (surrogate endpoint), το οποίο είναι εύλογα πιθανό να προβλέπει το κλινικό όφελος.
Πηγή-Μετάφραση: https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-completes-dosing-confirmatory-study-rgx-202-marking