Η επιτροπή CHMP του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την έγκριση της εφάπαξ γονιδιακής θεραπείας Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) για ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA).
Η σύσταση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) θα εξεταστεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία έχει τον τελικό λόγο για την έγκριση θεραπειών στην Ευρώπη. Η Novartis δήλωσε ότι αναμένει τελική απόφαση από την Επιτροπή σε περίπου δύο μήνες.
«Η σημερινή θετική γνώμη της CHMP αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την πιθανή μείωση του μακροπρόθεσμου βάρους της χρόνιας χορήγησης θεραπείας για τους ασθενείς με SMA στην Ευρώπη», δήλωσε ο Patrick Horber, MD, εκπρόσωπος της Novartis, σε δελτίο Τύπου της εταιρείας.
Το Itvisma είναι μια γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη έτσι ώστε να μεταφέρει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 στους κινητικούς νευρώνες, αντιμετωπίζοντας τη βασική αιτία της SMA ώστε να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου. Η θεραπεία περιέχει την ίδια δραστική ουσία με το Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), μια άλλη γονιδιακή θεραπεία της Novartis που έχει εγκριθεί ευρέως για τη θεραπεία βρεφών και μικρών παιδιών με SMA. Μια βασική διαφορά μεταξύ των δύο είναι ότι το Itvisma χορηγείται με ένεση στον νωτιαίο σωλήνα σε σταθερή δόση, ενώ το Zolgensma χορηγείται ενδοφλεβίως σε δόση που προσαρμόζεται στο βάρος.
Η Novartis αναπτύσσει το Itvisma με στόχο να καταστήσει τη γονιδιακή θεραπεία μίας δόσης διαθέσιμη σε όλα τα άτομα με SMA, ανεξαρτήτως ηλικίας. Το Itvisma εγκρίθηκε στις ΗΠΑ πριν από λίγους μήνες, εξέλιξη που οι υποστηρικτές χαρακτήρισαν ως την αρχή μιας νέας εποχής θεραπευτικών επιλογών.
«Βασιζόμενοι στον καθιερωμένο ρόλο του Zolgensma για βρέφη και μικρά παιδιά με SMA, η θετική γνώμη της CHMP για το Itvisma αντικατοπτρίζει τη φιλοδοξία μας να επεκτείνουμε τις θεραπευτικές επιλογές σε ευρύτερο πληθυσμό ασθενών με SMA» δήλωσε ο Horber. «Υπογραμμίζει επίσης τη δέσμευση της Novartis να διευρύνει τα επιστημονικά όρια ώστε να καλύψει ανεκπλήρωτες ανάγκες και να βελτιώσει τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα στην κοινότητα της SMA και των σπάνιων νοσημάτων».
Η Nicole Gusset, CEO της SMA Europe, δήλωσε: «Η ζωή με SMA επηρεάζει κάθε στάδιο της ζωής, συμπεριλαμβανομένης της εκπαίδευσης, της απασχόλησης και της ανεξαρτησίας. Τα μεγαλύτερα παιδιά, οι έφηβοι και οι ενήλικες έχουν λιγότερες ευκαιρίες να επωφεληθούν από καινοτόμες θεραπείες. Μια θετική γνώμη της CHMP για το Itvisma αποτελεί σημαντικό βήμα για την κάλυψη αυτού του κενού».
Η αίτηση της Novartis για έγκριση του Itvisma στην Ευρώπη βασίστηκε κυρίως σε δεδομένα από τη μελέτη STEER (NCT05089656), μια κλινική δοκιμή Φάσης 3 που συνέκρινε τη γονιδιακή θεραπεία με μια εικονική διαδικασία σε παιδιά και εφήβους με SMA που δεν είχαν λάβει προηγούμενες θεραπείες. Η μελέτη πέτυχε τον στόχο της, δείχνοντας ότι το Itvisma βελτίωσε σημαντικά τη κινητική λειτουργία σε σύγκριση με την εικονική διαδικασία. Μακροχρόνια δεδομένα έδειξαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν Itvisma παρουσίασαν διατηρούμενες βελτιώσεις στη κινητική λειτουργία.
«Το Itvisma πέτυχε το κύριο καταληκτικό σημείο δείχνοντας βελτίωση της κινητικής λειτουργίας έναντι του εικονικού φαρμάκου», δήλωσε ο Tim Hagenacker, MD, νευρολόγος στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Έσσεν στη Γερμανία. «Η διατήρηση των υφιστάμενων ικανοτήτων είναι κρίσιμη, καθώς η διατήρηση της ανεξαρτησίας και της αυτονομίας αποτελεί βασικό στόχο φροντίδας για τους ασθενείς με προοδευτική νευρομυϊκή νόσο».
Η αίτηση περιλαμβάνει επίσης δεδομένα από τη μελέτη STRENGTH (NCT05386680), στην οποία νέοι με SMA που είχαν προηγουμένως λάβει άλλες θεραπείες πέρασαν σε εφάπαξ θεραπεία με Itvisma. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η κινητική λειτουργία παρέμεινε σταθερή μετά τη μετάβαση, ενώ ορισμένοι συμμετέχοντες πέτυχαν νέα κινητικά ορόσημα μετά τη θεραπεία.