ALS-PrimeC: Νεότερες εξελίξεις

Η θεραπεία PrimeC της NeuroSense για την Πλάγια Μυατροφική Σκλήρυνση (ALS) έδειξε βελτίωση στην επιβίωση σε δοκιμή Φάσης IIb, ανοίγοντας τον δρόμο για τη μετάβαση του φαρμάκου σε καθοριστική (pivotal) κλινική δοκιμή φάσης ΙΙΙ.

Στη μελέτη φάσης ΙΙ PARADIGM, οι ασθενείς που έλαβαν PrimeC — έναν συνδυασμό του αντιβιοτικού σιπροφλοξασίνη και του μη στεροειδούς αντιφλεγμονώδους παράγοντα σελεκοξίμπη — για έξι μήνες, παρουσίασαν βραδύτερη επιδείνωση στη βαθμολογία της Αναθεωρημένης Κλίμακας Λειτουργικής Αξιολόγησης ALS  (ALSFRS-R) που αποτελεί καθιερωμένο μέτρο της καθημερινής λειτουργικότητας στην ALS, σε σύγκριση με όσους έλαβαν το εικονικό φάρμακο. Στους ασθενείς που ακολούθησαν πιστά το πρωτόκολλο, το PrimeC επιβράδυνε την εξέλιξη της νόσου κατά 37,4%.

Σχετικές αναλύσεις που συνέκριναν τις καμπύλες επιβίωσης έδειξαν στατιστικά σημαντική διαφορά ενώ διαφάνηκε ότι η θεραπεία με PrimeC συνδέθηκε με μείωση κατά 65% του κινδύνου θανάτου σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

«Τα μακροχρόνια δεδομένα επιβίωσης επιβεβαιώνουν περαιτέρω το μέγεθος και τη διάρκεια της επίδρασης του PrimeC στην ALS και ενισχύουν τις προοπτικές του ως θεραπείας που τροποποιεί την πορεία της νόσου», δήλωσε ο Alon Ben-Noon, διευθύνων σύμβουλος της NeuroSense. «Η μείωση κατά 65% του κινδύνου θανάτου και η στατιστικά σημαντική αύξηση της διάμεσης επιβίωσης κατά περισσότερο από 14 μήνες αποτελούν κλινικά ουσιαστικό όφελος στην ALS. Πιστεύουμε ότι τα ευρήματα αυτά ενισχύουν σημαντικά την κλινική και κανονιστική βάση καθώς προχωρούμε προς την ανάπτυξη τελικού σταδίου.»

Η τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή μελέτη συμπεριέλαβε 68 ασθενείς, οι οποίοι έλαβαν είτε PrimeC είτε εικονικό φάρμακο για έξι μήνες. Στη συνέχεια, όλοι οι ασθενείς έλαβαν το φάρμακο της μελέτης κατά τη διάρκεια της ανοικτής φάσης επέκτασης.

Η NeuroSense είχε προηγουμένως ανακοινώσει θετικά αρχικά αποτελέσματα από τη δοκιμή, συμπεριλαμβανομένης της στατιστικά σημαντικής επιβράδυνσης της εξέλιξης της νόσου και του ευνοϊκού προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας.

Οι ασθενείς στην ομάδα PrimeC ανέφεραν επιβράδυνση στην εξέλιξη της νόσου, συμπεριλαμβανομένης της διατήρησης της καθημερινής λειτουργικότητας για έξι μήνες.

Τα οφέλη συνεχίστηκαν και στην ανοικτή επέκταση της μελέτης, όταν όλοι οι συμμετέχοντες έλαβαν PrimeC. Όσοι έλαβαν PrimeC για ολόκληρο το έτος (έξι μήνες στο τυχαιοποιημένο σκέλος και έξι μήνες στην ανοικτή επέκταση) παρουσίασαν 43% υψηλότερο ποσοστό επιβίωσης σε σύγκριση με όσους ξεκίνησαν με το εικονικό φάρμακο και άρχισαν να λαμβάνουν PrimeC μετά από έξι μήνες.

Τα αποτελέσματα της PARADIGM αποτέλεσαν τη βάση για το σχεδιασμό κλινικής δοκιμής Φάσης 3 με την ονομασία PARAGON, η οποία πρόσφατα έλαβε έγκριση από τον U.S. Food and Drug Administration (FDA).

Η εταιρεία αναμένει να ξεκινήσει την ένταξη στη δοκιμή έως και 300 ενηλίκων με ALS σε κέντρα στις ΗΠΑ και την Ευρώπη. Οι ασθενείς θα κατανεμηθούν τυχαία ώστε να λάβουν είτε PrimeC είτε εικονικό φάρμακο (placebo) για έναν πλήρη χρόνο, και θα ακολουθήσει ανοικτή επέκταση της μελέτης (open-label extension).

Πηγή–Μετάφραση: mailto:https://www.clinicaltrialsarena.com/newsletters/neurosenses-als-drug-improves-survival-in-phase-iib-trial/?_hsenc=p2ANqtz-98valDxp75C27NEU7g64GxzSFCMeSV9bbbvh3Nc0ga661-nD7mD62Jk7-LbYah5b8bzx8Dskvf5AebiDFrbzDgINdqrLg31sdkFvF1j1WO0LX3jUI&_hsmi=129103626&utm_campaign=type3_Clinical%20Trials%20Arena-market&utm_medium=email&utm_content=Other_Daily_News_Articles&utm_source=email_NS