Στο πλαίσιο κλινικής δοκιμής μελέτης Φάσης 1/2 του VTx-002, έλαβε δόση ο πρώτος ασθενής με ALS. Πρόκειται για μια πειραματική θεραπεία που αναπτύσσει η VectorY Therapeutics για την Πλάγια Μυατροφική Σκλήρυνση (ALS) στην ανοιχτή μελέτη της οποίας (PIONEER-ALS – NCT07287397) θα εγγραφούν έως και 12 ενήλικες με ALS σε κέντρα των ΗΠΑ και της Ευρώπη και οι συμμετέχοντες θα κατανεμηθούν τυχαία, ώστε να λάβουν μία από δύο δόσεις του VTx-002 μέσω έγχυσης στο εγκεφαλονωτιαία υγρό στη βάση του εγκεφάλου
Η ALS χαρακτηρίζεται από προοδευτική απώλεια των κινητικών νευρώνων, δηλαδή των νευρικών κυττάρων που ελέγχουν την κίνηση. Τοξικά συσσωματώματα της πρωτεΐνης TDP-43 εντοπίζονται στη μεγάλη πλειονότητα των ασθενών με ALS και πιστεύεται ότι συμβάλλουν στη βλάβη των νευρικών κυττάρων.
Στόχος του VTx-002 είναι να καταστήσει τα νευρικά κύτταρα ικανά να παράγουν αντισώματα έναντι των τοξικών συσσωματωμάτων TDP-43, ώστε να απομακρυνθούν μέσω του ανοσοποιητικό συστήματος του οργανισμού. Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν γενετικά τροποποιημένο αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV) για να μεταφέρει τη γενετική πληροφορία για το αντίσωμα απευθείας στα νευρικά κύτταρα του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού. Χορηγείται σε μία μόνο δόση, η οποία, σύμφωνα με την εταιρεία, αναμένεται να εξασφαλίζει παραγωγή αντισωμάτων για χρόνια.
«Το VTx-002 έχει σχεδιαστεί ώστε να επιτρέπει την παρατεταμένη, τοπική παράδοση ενός αντισώματος που θα στοχεύει την παθολογική TDP-43 (χαρακτηριστική της ALS) με στόχο την αντιμετώπιση ενός κεντρικού μηχανισμού που οδηγεί στην εξέλιξη της νόσου», δήλωσε ο James Berry, MD, διευθυντής του Neurological Clinical Research Institute στο Mass General Brigham και παγκόσμιος συντονιστής ερευνητής της μελέτης.
Η PIONEER-ALS θα αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα, τη φαρμακοκινητική (πώς το φάρμακο εισέρχεται, κατανέμεται και αποβάλλεται από τον οργανισμό) και την προκαταρκτική αποτελεσματικότητα του VTx-002. Τα μέτρα αποτελεσματικότητας περιλαμβάνουν μεταβολές στα επίπεδα της ελαφριάς αλυσίδας νευροϊνιδίων (neurofilament light chain) που αποτελεί δείκτη νευροεκφύλισης, καθώς και νέους βιοδείκτες που σχετίζονται με το σηματοδοτικό μονοπάτι της TDP-43.
«Η μελέτη αυτή σηματοδοτεί την πρώτη στην ιστορία κλινική αξιολόγηση μιας θεραπείας που έχει σχεδιαστεί να στοχεύει ολιστικά την παθολογία της TDP-43 στην ALS και, κατ’ επέκταση, να μειώσει τη συσσώρευση της TDP-43», δήλωσε η Uspenskaya-Cadoz, ιατρική διευθύντρια της VectorY σε ανακοίνωση Τύπου της εταιρείας.
Η μελέτη θα αξιολογήσει επίσης μεταβολές σε κλινικούς δείκτες συμπεριλαμβανομένων της αναπνευστικής λειτουργίας, της μυϊκής δύναμης, της βαρύτητας της νόσου, της ποιότητας ζωής που σχετίζεται με την υγεία και της επιβίωσης.
«Η έναρξη αυτής της μελέτης αντικατοπτρίζει μια καινοτόμο προσέγγιση που στοχεύει σε ένα από τα σημαντικότερα παθολογικά χαρακτηριστικά της νόσου» πρόσθεσε ο Berry.
Η θεραπεία έλαβε πρόσφατα τον χαρακτηρισμό ταχείας αξιολόγησης (fast-track designation) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για την ALS. Η διαδικασία αυτή αποσκοπεί στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και αξιολόγησης θεραπειών για σοβαρές παθήσεις με σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες, παρέχοντας συχνότερη επικοινωνία με τον FDA και ενδεχομένως καθιστώντας το VTx-002 επιλέξιμο για προτεραιότητα στην αξιολόγηση ή για επιταχυνόμενη έγκριση.
how can i get zithromax
how can i get zithromax