Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε άδεια στην Prilenia Therapeutics και τη Ferrer να ξεκινήσουν μια κλινική δοκιμή Φάσης III για το pridopidine σε άτομα με ταχέως εξελισσόμενη Πλαγία Μυατροφική Σκλήρυνση (ALS) σε πρώιμο στάδιο της νόσου.
Η μελέτη PREVAiLS θα διεξαχθεί σε έως και 60 κέντρα θεραπείας ALS σε Καναδά, ΕΕ, ΗΠΑ, Ισραήλ και Ηνωμένο Βασίλειο.
Πρόκειται για μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη η οποία θα περιλαμβάνει 500 συμμετέχοντες, με την έναρξη των εγγραφών στα κέντρα των ΗΠΑ να αναμένεται στις αρχές του 2026.
Μετά τις απαραίτητες τοπικές ρυθμιστικές εγκρίσεις, θα ακολουθήσει η επέκταση της μελέτης σε Ευρώπη και άλλες χώρες.
Η δοκιμή θα επικεντρωθεί σε συμμετέχοντες με βέβαιη ή πιθανή ALS σύμφωνα με τα κριτήρια El Escorial, που βρίσκονται εντός 18 μηνών από την εμφάνιση των πρώτων συμπτωμάτων.
Θα περιλαμβάνει μια 48 εβδομάδων διπλά-τυφλή φάση ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, με τυχαιοποίηση των ασθενών σε αναλογία 3:2 για λήψη pridopidine ή placebo και θα ακολουθήσει μια ανοικτή φάση επέκτασης 48 εβδομάδων.
Κύριος στόχος της μελέτης είναι η διαφοροποίηση από τη βάση αναφοράς στο ALSFRS-R, προσαρμοσμένη για τη θνησιμότητα στις 48 εβδομάδες.
Δευτερεύοντες και διερευνητικοί στόχοι θα αξιολογήσουν την ομιλία, την αναπνευστική λειτουργία, την ποιότητα ζωής, την επιβίωση, τη δυνατότητα επικοινωνίας, όπως αναφέρεται από τους ίδιους τους ασθενείς, καθώς και βιοδείκτες στο πλάσμα του αίματος.
Η μελέτη PREVAiLS βασίζεται σε αναλύσεις υποομάδων της μελέτης Φάσης II HEALEY ALS Platform, η οποία περιελάμβανε 284 συμμετέχοντες με ταχέως εξελισσόμενη ALS σε πρώιμο στάδιο.
Από αυτούς, 120 βρίσκονταν στην ομάδα θεραπείας και 164 στην ομάδα placebo. Οι αναλύσεις έδειξαν πιθανές βελτιώσεις στην εξέλιξη της νόσου, στην επιβίωση και στην ομιλία για όσους λάμβαναν pridopidine.
Στη μελέτη HEALEY ALS Platform, η υποομάδα που λάμβανε pridopidine παρουσίασε:
- 32% επιβράδυνση της συνολικής εξέλιξης της νόσου
- 62% επιβράδυνση επιδείνωσης της αναπνευστικής λειτουργίας
- 88% βραδύτερη επιδείνωση της δύσπνοιας σε 24 εβδομάδες
- 93% μείωση της επιδείνωσης της άρθρωσης
- 70% μείωση της επιδείνωσης του ρυθμού ομιλίας
Παρατηρήθηκε επίσης όφελος ως προς την επιβίωση, με 57% βελτίωση και διάμεση επιβίωση που αυξήθηκε από 300 σε 600 ημέρες, μαζί με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας.
Το pridopidine είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος, επιλεκτικός αγωνιστής υποδοχέα σίγμα-1 (S1R), λαμβανόμενος σε δόση 45 mg δύο φορές την ημέρα.
Ο επικεφαλής ρυθμιστικών και εμπορικών υποθέσεων της Prilenia, δήλωσε:
«Η έγκριση του FDA για την έναρξη της PREVAiLS είναι σημαντική, παρέχοντας μια άμεση ευκαιρία να ξεκινήσει μια καθοριστική μελέτη Φάσης III με σκοπό να φέρει μια πολλά υποσχόμενη, από του στόματος, καλά ανεκτή νέα θεραπεία στους ασθενείς».