Η Dyne Therapeutics επιδιώκει να λάβει έγκριση μέσω επιταχυνόμενης διαδικασίας στις ΗΠΑ για το φάρμακό της για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD), αφού πέτυχε τα καταληκτικά σημεία σε μια κλινική δοκιμή Φάσης I/II.
Η τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη DELIVER (NCT05524883) πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της, επιδεικνύοντας στατιστικά σημαντική αύξηση στην έκφραση δυστροφίνης μετά από έξι μήνες θεραπείας με το zeleciment rostudirsen της Dyne στην επέκταση της δοκιμής με σκοπό τη ρυθμιστική έγκριση (REC).
Βελτίωση μετά τη θεραπεία με το zeleciment rostudirsen σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο παρατηρήθηκε επίσης σε βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, συμπεριλαμβανομένου του χρόνου ορθοστάτισης (TTR) και της δοκιμασίας βάδισης/τρεξίματος 10 μέτρων (10MWR).
Η πνευμονική λειτουργία —η απώλεια της οποίας αποτελεί κύρια αιτία θνησιμότητας στη DMD— όπως μετρήθηκε μέσα από τη μέτρηση της εξαναγκασμένης ζωτικής χωρητικότητας (FVC), διατηρήθηκε επίσης στους έξι μήνες σε σύγκριση με την επιδείνωση που παρατηρήθηκε στο εικονικό φάρμακο.
Η περίοδος των έξι μηνών της δοκιμής περιέλαβε 32 περιπατητικούς και μη περιπατητικούς άνδρες με DMD που είχαν μεταλλάξεις κατάλληλες για παράκαμψη του εξονίου 51. Από αυτούς, 24 τυχαιοποιήθηκαν να λάβουν το υπό μελέτη φάρμακο, ενώ οκτώ έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Τα μακροπρόθεσμα δεδομένα έδειξαν διατηρούμενη λειτουργική βελτίωση στους δείκτες TTR, 10MWR και FVC μετά από έως και 24 μήνες θεραπείας.
Το φάρμακο συνέχισε να επιδεικνύει ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας, με τις περισσότερες σχετιζόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν κατά τη θεραπεία (TEAEs) να είναι ήπιες ή μέτριες. Οι πιο συχνά αναφερόμενες σχετιζόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ο πυρετός και η κεφαλαλγία. Δεν σημειώθηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες στο κύριο εξάμηνο της μελέτης· ωστόσο, δύο αναφέρθηκαν στο τμήμα ανοικτής επέκτασης (OLE) και στη μακροχρόνια επέκταση (LTE) της δοκιμής.
Βάσει της μελέτης DELIVER, ο επικεφαλής ιατρικός διευθυντής της Dyne, Dr Doug Kerr, δήλωσε ότι η εταιρεία θα επιδιώξει επιταχυνόμενη έγκριση στις ΗΠΑ το β΄ τρίμηνο του 2026, με ελπίδες για έγκριση το α΄ τρίμηνο του 2027. Η εταιρεία θα ξεκινήσει επίσης μια παγκόσμια δοκιμή Φάσης ΙΙΙ για να υποστηρίξει περαιτέρω τις επιταχυνόμενες εγκρίσεις και άλλες οδούς έγκρισης.
Ο πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της Dyne, John Cox, δήλωσε ότι πέρα από τη DMD, τα δεδομένα της δοκιμής δείχνουν τις δυνατότητες της πλατφόρμας για την ανάπτυξη κι άλλων προϊόντων για διαφορετικές νευρομυϊκές ασθένειες, χωρίς όμως να διευκρινίσει ποιες θα μπορούσαν να είναι αυτές.
Πηγή-Μετάφραση: