Η εταιρεία Amylyx Pharmaceuticals παρουσίασε πρώιμα δεδομένα ανοχής και ασφάλειας από την κλινική δοκιμή φάσης Ι, LUMINA, του AMX0114 καθώς και ευρήματα που αφορούν τον χαρακτηρισμό των βιοδεικτών στην Πλάγια Μυατροφική Σκλήρυνση (ALS).
Στην πρώτη κοόρτη της δοκιμής, η οποία περιλάμβανε 12 συμμετέχοντες, το AMX0114 ήταν γενικά καλά ανεκτό ενώ δεν αναφέρθηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που να συνδέονται με τη θεραπεία.
Με βάση αυτά τα δεδομένα η εταιρεία σχεδιάζει να ξεκινήσει την εγγραφή ασθενών στην δεύτερη κοόρτη που θα πραγματοποιηθεί στον Καναδά αργότερα τον Δεκέμβριο και στις Ηνωμένες Πολιτείες τον Ιανουάριο.
Η LUMINA είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, πολυεθνική, κλινική δοκιμή με αυξανόμενες κλιμακωτές δόσεις, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο. Διερευνά την επίδραση του AMX0114 , ενός αντινοηματικού ολιγονουκλεοτιδίου που στοχεύει την καλπαίνη-2, σε ασθενείς με ALS.
H μελέτη σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την ανοχή, ασφάλεια, φαρμακοδυναμική, φαρμακοκινητική καθώς και τους βιοδείκτες της ALS, συμπεριλαμβανομένης της μεταβολής της ελαφράς αλυσίδας νευροινιδίων (NFL). Τα αποτελέσματα των βιοδεικτών από την πρώτη κοόρτη αναμένονται το πρώτο εξάμηνο του 2026.
Το AMX0114 είναι σχεδιασμένο για να αναστείλει την calpain-2, μια πρωτεάση ενεργοποιούμενη από ασβέστιο, η οποία αποτελεί έναν από τους βασικούς παράγοντες της αξονικής εκφύλισης και, κατά συνέπεια, της εξέλιξης της νόσου στην ALS.
Προκλινικές μελέτες κατέδειξαν ότι η χορήγηση του AMX0114 επέφερε ισχυρή, δοσο-εξαρτώμενη και παρατεταμένη μείωση των επιπέδων της πρωτεΐνης calpain-2, με αποτέλεσμα τη βελτιωμένη νευρωνική επιβίωση και τη μείωση των εξωκυττάριων επιπέδων του NfL.