SMA: ΕΓΚΡΙΣΗ TOY ITVISMA® ΑΠΟ ΤΟΝ FDA

| 25 Νοεμβρίου, 2025| Ανακοινώσεις

Σύμφωνα με πρόσφατη ανακοίνωση που εξέδωσε η εταιρεία Novartis, o Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Itvisma (onasemnogene abeparvovec–brve) για τη θεραπεία της SMA σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς  ηλικίας από 2 ετών και άνω με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη του γονιδίου SMN1.

Πρόκειται για την πρώτη και μοναδική γονιδιακή θεραπεία υποκατάστασης που είναι διαθέσιμη για αυτό το ευρύ φάσμα πληθυσμού.

Το Itvisma είναι σχεδιασμένο έτσι ώστε να απευθύνεται στη γενετική αιτία της SMA μέσω μιας μοναδικής και σταθερής δόσης που δεν χρήζει προσαρμογής βάσει βάρους ή ηλικίας.

Η έγκριση του Itvisma βασίζεται στα δεδομένα της κλινικής δοκιμής φάσης ΙΙΙ, STEER (NCT05089656), καθώς και της ανοικτής επισήμανσης κλινικής δοκιμής φάσης ΙΙΙb, STRENGTH (NCT05386680). Το Itvisma επέδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση στη κινητική λειτουργία και σταθεροποίηση των κινητικών δεξιοτήτων που δεν παρατηρούνται τυπικά κατά τη φυσική πορεία της νόσου, με την επίδραση της θεραπείας να διατηρείται στις 52 εβδομάδες της παρακολούθησης.

Επιπρόσθετα, το Itvisma επέδειξε ένα ασφαλές προφίλ, με πιο κοινές ανεπιθύμητες ενέργειες τη λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος και τον πυρετό για τη μελέτη STEER, ενώ για τη μελέτη STRENGTH, το κοινό κρυολόγημα, τον πυρετό και τον έμετο.

Στην Ευρώπη, η θεραπεία βρίσκεται ακόμα υπό αξιολόγηση (Joint Clinical Assessment) και τα αποτελέσματα αναμένονται στα μέσα του 2026.

 

Πηγή-Μετάφραση: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-itvisma-only-gene-replacement-therapy-children-two-years-and-older-teens-and-adults-spinal-muscular-atrophy-sma

 

 

 

Last modified: 25 Νοεμβρίου, 2025

13 Responses to " SMA: ΕΓΚΡΙΣΗ TOY ITVISMA® ΑΠΟ ΤΟΝ FDA "

  1. Ο/Η vardenafil price λέει:
    4 Απριλίου, 2026 στις 00:42

    vardenafil price

    vardenafil price

  2. Ο/Η viagra stomach upset λέει:
    30 Απριλίου, 2026 στις 17:37

    viagra stomach upset

    viagra stomach upset

  3. Ο/Η avanafil tablet 10 mg price λέει:
    4 Μαΐου, 2026 στις 00:54

    avanafil tablet 10 mg price

    avanafil tablet 10 mg price

  4. Ο/Η tadalafil dosage guidelines λέει:
    17 Μαΐου, 2026 στις 23:02

    tadalafil dosage guidelines

    tadalafil dosage guidelines

  5. Ο/Η sildenafil iv dose λέει:
    26 Μαΐου, 2026 στις 15:48

    sildenafil iv dose

    sildenafil iv dose

  6. Ο/Η acyclovir cold sore reddit λέει:
    1 Ιουνίου, 2026 στις 01:45

    acyclovir cold sore reddit

    acyclovir cold sore reddit

  7. Ο/Η orlistat cvs pharmacy λέει:
    2 Ιουνίου, 2026 στις 23:59

    orlistat cvs pharmacy

    orlistat cvs pharmacy

  8. Ο/Η ketoconazole shampoo mechanism λέει:
    20 Ιουνίου, 2026 στις 00:33

    ketoconazole shampoo mechanism

    ketoconazole shampoo mechanism

  9. Ο/Η minoxidil long‑term evidence λέει:
    29 Ιουνίου, 2026 στις 01:21

    minoxidil long‑term evidence

    minoxidil long‑term evidence

  10. Ο/Η minoxidil onset clinical data λέει:
    30 Ιουνίου, 2026 στις 23:45

    minoxidil onset clinical data

    minoxidil onset clinical data

  11. Ο/Η avanafil price breakdown λέει:
    25 Ιουλίου, 2026 στις 23:35

    avanafil price breakdown

    avanafil price breakdown

  12. Ο/Η vardenafil warning signals λέει:
    27 Ιουλίου, 2026 στις 17:43

    vardenafil warning signals

    vardenafil warning signals

  13. Ο/Η orlistat common side effects λέει:
    30 Ιουλίου, 2026 στις 10:54

    orlistat common side effects

    orlistat common side effects

↑