Σύμφωνα με πρόσφατη ανακοίνωση που εξέδωσε η εταιρεία Novartis, o Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Itvisma (onasemnogene abeparvovec–brve) για τη θεραπεία της SMA σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας από 2 ετών και άνω με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη του γονιδίου SMN1.
Πρόκειται για την πρώτη και μοναδική γονιδιακή θεραπεία υποκατάστασης που είναι διαθέσιμη για αυτό το ευρύ φάσμα πληθυσμού.
Το Itvisma είναι σχεδιασμένο έτσι ώστε να απευθύνεται στη γενετική αιτία της SMA μέσω μιας μοναδικής και σταθερής δόσης που δεν χρήζει προσαρμογής βάσει βάρους ή ηλικίας.
Η έγκριση του Itvisma βασίζεται στα δεδομένα της κλινικής δοκιμής φάσης ΙΙΙ, STEER (NCT05089656), καθώς και της ανοικτής επισήμανσης κλινικής δοκιμής φάσης ΙΙΙb, STRENGTH (NCT05386680). Το Itvisma επέδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση στη κινητική λειτουργία και σταθεροποίηση των κινητικών δεξιοτήτων που δεν παρατηρούνται τυπικά κατά τη φυσική πορεία της νόσου, με την επίδραση της θεραπείας να διατηρείται στις 52 εβδομάδες της παρακολούθησης.
Επιπρόσθετα, το Itvisma επέδειξε ένα ασφαλές προφίλ, με πιο κοινές ανεπιθύμητες ενέργειες τη λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος και τον πυρετό για τη μελέτη STEER, ενώ για τη μελέτη STRENGTH, το κοινό κρυολόγημα, τον πυρετό και τον έμετο.
Στην Ευρώπη, η θεραπεία βρίσκεται ακόμα υπό αξιολόγηση (Joint Clinical Assessment) και τα αποτελέσματα αναμένονται στα μέσα του 2026.