Σύμφωνα με ενημέρωση που εξέδωσε η εταιρεία Sarepta σχετικά με τη γονιδιακή θεραπεία delandistrogene moxeparvovec, o FDA ζήτησε από την εταιρεία την παύση των προμηθειών της θεραπείας στις ΗΠΑ. Η εταιρεία δουλεύει με τη μορφή επείγοντος προκειμένου να καθορίσει τα μέτρα που πρέπει να ληφθούν και εκτός των ΗΠΑ.
Η εταιρεία αποδέχθηκε να θέσει σε προσωρινή παύση όλες τις νέες παραγγελίες της θεραπείας σε χώρες εκτός ΗΠΑ οι οποίες βασίζονται στον FDA για τις τοπικές τους εγκρίσεις, καθώς και στις χώρες που εφαρμόζουν το πρόγραμμα προμήθειας ονομαστικού ασθενούς (NPS-Named Patient Supply).
Η παύση αφορά τα περιπατητικά άτομα με DMD, καθώς προηγουμένως είχε ήδη τεθεί σε παύση η χορήγηση θεραπείας στα μη περιπατητικά άτομα.
Ωστόσο η Roche υποστηρίζει ότι το προφίλ οφέλους-ρίσκου παραμένει θετικό στην περιπατητική κοινότητα των ατόμων με Duchenne και ως εκ τούτου σε χώρες οι οποίες δεν κάνουν αναφορά στον FDA για την έγκριση σε τοπικό επίπεδο και στις οποίες το Elevidys είναι εγκεκριμένο (Βραζιλία και Ιαπωνία), η εταιρεία θα συνεχίσει την προμήθεια της θεραπείας για τους περιπατητικούς ασθενείς , σύμφωνα με το τοπικό κανονιστικό πλαίσιο.
Η Roche εργάζεται για να κατανοήσει τους λόγους που οδήγησαν τον FDA να θέσει για τους περιπατητικούς ασθενείς την προμήθεια της θεραπείας σε παύση και βρίσκεται σε επαφή με τις αρμόδιες υγειονομικές αρχές παγκοσμίως ώστε να καθορίσει δυνητικά τα επόμενα βήματα.
Στην ίδια ανακοίνωση η εταιρεία συμπεριέλαβε μερικές πιθανές ερωτήσεις που μπορεί να προκύψουν βάσει των εξελίξεων καθώς και απαντήσεις σε αυτές:
Συχνές ερωτήσεις
Έχω ήδη λάβει τη θεραπεία delandistrogene moxeparvovec. Υπάρχουν λόγοι ανησυχίας;
- Το πρόγραμμα κλινικής δοκιμής του delandistrogene moxeparvovec απέδειξε πως η θεραπεία μπορεί να υποστηρίξει τη σταθεροποίηση ή την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου καθώς και τη βελτίωση στη κινητική λειτουργία, διατηρώντας ένα σταθερό και ελεγχόμενο προφίλ ασφαλείας. Η ουσιαστική αξία που μπορεί να αποκτηθεί διαμέσου της θεραπείας οδήγησε σε πολλές κανονιστικές εγκρίσεις σε όλο το κόσμο.
- Παρακαλούμε να απευθύνετε στον τοπικό θεράποντα ιατρό σας τυχόν ερωτήσεις που έχετε σχετικά με προηγούμενη θεραπεία με delandistrogene moxeparvovec.
Τί θα συμβεί αν η θεραπεία έχει προγραμματιστεί αλλά έχουμε αλλάξει γνώμη;
- Σας ενθαρρύνουμε να συζητήσετε την κατάστασή σας με τον πάροχο υγείας σας καθώς βρίσκεται στην κατάλληλη θέση για να βοηθήσει εσάς και την οικογένειά σας να αποφασίσετε τί είναι το καλύτερο για εσάς.
Πόσο αναμένεται να διαρκέσει η παύση; Θα συνεχίσετε να δέχεστε νέες παραγγελίες για θεραπεία με delandistrogene moxeparvovec;
- Σε αυτή τη χρονική στιγμή δεν έχουμε απάντηση ως προς το πόσο θα διαρκέσει η παύση.
- Αυτό που μπορούμε να σας επικοινωνήσουμε είναι πως θα κοινοποιήσουμε σημαντικές εξελίξεις και ανακοινώσεις τόσο στην κοινότητα Duchenne όσο και στην ιατρική κοινότητα άμεσα μόλις υπάρξουν.
Πηγή-Μετάφραση: https://www.actionduchenne.org/roche-announces-temporary-pause-to-new-orders-of-delandistrogene-moxeparvovec-to-key-countries-outside-the-us/