Η εταιρεία Sarepta ανακοίνωσε την προσωρινή διακοπή της διάθεσης της γονιδιακής θεραπείας Elevidys σε μη περιπατητικούς ασθενείς, έπειτα από τον δεύτερο θάνατο που σημειώθηκε μέσα σε διάστημα 3 μηνών σε ασθενή με DMD μετά από χορήγηση της θεραπείας.
Ο ασθενής, του οποίου η ηλικία δεν κοινοποιήθηκε, ήταν μη περιπατητικός ασθενής με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne. Σύμφωνα με την εταιρεία πρόκειται για το δεύτερο συμβάν θανάτου που προκλήθηκε από οξεία ηπατική ανεπάρκεια μετά τη χορήγηση της; γονιδιακής θεραπείας.
Η εταιρεία ανακοίνωσε ότι η προσωρινή παύση της κυκλοφορίας της θεραπείας αφορά τους μη-περιπατητικούς ασθενείς και θα συνεχίσει να ισχύει μέχρι να ολοκληρωθούν η αξιολόγηση ενός ενισχυμένου ανοσοκατασταλτικού σχήματος, η συζήτηση με τους αρμόδιους ρυθμιστικούς φορείς και η εφαρμογή του σχήματος, ενώ δεν θα υπάρξει κάποια τροποποίηση για τους περιπατητικούς ασθενείς.
Σε παύση τέθηκε από την εταιρεία και η κλινική δοκιμή φάσης 3 ENVISION (SRP-9001-303, NCT05881408) ώστε να επιτρέψει την αξιολόγηση ενός τροποποιημένου πρωτοκόλλου το οποίο θα ενσωματώσει το ενισχυμένο ανοσοκατασταλτικό σχήμα για τους μη περιπατητικούς ασθενείς της δοκιμής καθώς και οποιαδήποτε άλλη ανατροφοδότηση από τον FDA.
O FDA συμφώνησε με την παύση της δοκιμής και θα πρέπει να εγκρίνει το τροποποιημένο πρωτόκολλο προτού γίνει άρση της παύσης και συνέχιση των χορηγήσεων στο πλαίσιο της κλινικής δοκιμής.
Πηγή-Μετάφραση: https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/second-dmd-patient-dies-after-treatment-with-sarepta-gene-therapy/