Η εταιρεία Italfarmaco ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στο Duvyzat® (givinostat), έναν καινοτόμο αναστολέα αποακετυλάσης της ιστόνης (HDAC). Εγκρίθηκε ως θεραπεία για περιπατητικά άτομα με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne από 6 ετών και άνω, ανεξαρτήτου μεταλλάξεως, υπό θεραπεία κορτικοστεροειδών.
Η απόφαση της Επιτροπής ήρθε σε συνέχεια της από 25/4 θετικής εισήγησης από την επιτροπή CHMP του EMA. Η έγκριση αφορά και τις 27 χώρες-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, όπως και την Ισλανδία, την Νορβηγία και το Λιχτενσταιν. Η εταιρεία εργάζεται με τους εθνικούς φορείς και τις εταιρείες που έχουν αναλάβει την διανομή του φαρμάκου ώστε να διευκολυνθεί η έγκαιρη πρόσβαση στο Duvyzat σε όλη την Ευρώπη.
Εκτός Ευρωπαϊκής Ένωσης, το Duvyzat έλαβε έγκριση στις ΗΠΑ τον Μάρτιο του 2024 από τον FDA, για ασθενείς με DMD ηλικίας από 6 ετών και άνω, ενώ στο Ηνωμένο Βασίλειο έλαβε έγκριση από τον MHRA για περιπατητικούς ασθενείς από 6 ετών και άνω και έγκριση υπό όρους για τους μη περιπατητικούς ασθενείς.
Η έγκριση βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της τυχαιοποιημένης, διπλά-τυφλής, ελεγχόμενης έναντι εικονικού φαρμάκου πολυκεντρικής μελέτης φάσης 3, EPIDYS (NCT02851797). Στην εν λόγω μελέτη, 179 περιπατητικά αγόρια 6 ετών και μεγαλύτερα έλαβαν είτε Duvyzat δυο φορές ημερησίως είτε το εικονικό φάρμακο, συμπληρωματικά με τη θεραπεία των κορτικοστεροειδών.
Η μελέτη πέτυχε τον πρωταρχικό της στόχο παρουσιάζοντας στατιστικά σημαντική και κλινικά ουσιώδη διαφορά στην δοκιμασία που αξιολογεί τον χρόνο που χρειάζεται για το ανέβασμα τεσσάρων σκαλιών.
Το Duvyzat απέδειξε επίσης ωφέλιμα αποτελέσματα σε βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία όπως στην North Star Ambulatory Assessment (NSAA) και στη λιπώδη διήθηση όπως αυτή απεικονίστηκε μέσω μαγνητικής τομογραφίας.
Ειδικότερα, η θεραπεία με Duvyzat συνδέθηκε με 40% λιγότερη πτώση στα αντικείμενα αξιολόγησης κατά NSAA, συνολικά, υποδεικνύοντας την δυνατότητα του φαρμάκου να επιβραδύνει την εξέλιξη της πάθησης.
Οι συχνότερες παρενέργειες που παρατηρήθηκαν από τη χρήση του Duvyzat ήταν ήπιες ως μετρίου βαθμού.
Πηγή-Μετάφραση: https://www.biospace.com/press-releases/european-commission-approves-duvyzat-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy