Η φαρμακευτική εταιρεία AnnJi δημοσίευσε ενθαρρυντικά δεδομένα από την τυχαιοποιημένη κι ελεγχόμενη έναντι εικονικού φαρμάκου κλινική δοκιμή φάσης Ι/ΙΙa που αξιολογεί το μόριο AJ201 σε ενήλικες ασθενείς με προμηκο-νωτιαία (bulbospinal) μυική ατροφία (BSMA) γνωστή και ως Νόσος του Kennedy.
Η διπλά-τυφλή κλινική δοκιμή διενεργήθηκε σε 6 κέντρα των ΗΠΑ κι επικεντρώθηκε στην αξιολόγηση της ανοχής στο φάρμακο, της ασφάλειας, της φαρμακοδυναμικής και της φαρμακοκινητικής του.
Παρότι η εν λόγω κλινική δοκιμή δεν σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα του μορίου, από την δοκιμή προέκυψαν σημαντικά δεδομένα που συνιστούν βελτίωση αποδιδόμενη στη θεραπεία και τα οποία συνηγορούν υπερ της περαιτέρω κλινικής ανάπτυξης του AJ201.
Η φαρμακοκινητική καθώς και το προφιλ ασφαλείας του AJ201 σε ασθενείς με SBMA ευθυγραμμίζεται με προηγούμενα δεδομένα από υγιείς εθελοντές γεγονός που υποδηλώνει καλή ανεκτικότητα στο φάρμακο.
Μετά από μια περίοδο 12 εβδομάδων λήψης από του στόματος του φαρμάκου, οι συμμετέχοντες που έλαβαν τη θεραπεία παρουσίασαν κλινικά ουσιαστική βελτίωση τόσο της φυσικής όσο και της μυϊκής τους λειτουργίας σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Σε αυτά συμπεριλαμβάνεται το όφελος στη δοκιμασία 6 Minutes Walk Test (6MWT) κατά μέσο όρο 17,6 μέτρων καθώς και η αύξηση στην κλίμακα αξιολόγησης SBMA Functional Rating Scale κατά 0,8 βαθμούς.
Αντιθέτως, στην ομάδα συμμετεχόντων που έλαβε το εικονικό φάρμακο παρατηρήθηκε μείωση των σκορ των αντίστοιχων κλιμάκων αξιολόγησης.
Σύμφωνα με την εταιρεία, η ομάδα που έλαβε το μόριο AJ201 παρουσίασε μείωση των επιπέδων της κρεατινικής κινάσης ορού καθώς και της μυοσφαιρίνης, υποδηλώνοντας θετική επίδραση της αγωγής.
Επιπρόσθετα, τα άτομα που έλαβαν τη θεραπεία AJ201 εμφάνισαν βελτίωση της φυσικής τους λειτουργίας ως συνιστώσα του ερωτηματολογίου SF36v2 για τη ποιότητα ζωής.