Η εταιρεία Italfarmaco ανακοίνωσε ότι η επιτροπή CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) του ΕΜΑ υιοθέτησε θετική γνώμη προτείνοντας την άδεια κυκλοφορίας υπό όρους του Duvyzat® (givinostat), ενός καινοτόμου αναστολέα της αποακετυλάσης ιστόνης (HDAC).
Η άδεια κυκλοφορίας υπό όρους αφορά τη θεραπεία περιπατητικών ασθενών με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD) ηλικίας από έξι ετών και άνω, που βρίσκονται υπο αγωγή κορτικοστεροειδών.
Παράλληλα, η εταιρεία θα συνεχίσει να παράγει επιπρόσθετα κλινικά δεδομένα για να ενισχύσει και να επεκτείνει τα υπάρχοντα αποτελέσματα.
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) θα λάβει υπόψιν την τοποθέτηση της επιτροπής CHMP και αναμένεται να λάβει οριστική απόφαση τον προσεχή Ιούλιο.
Η θετική απόφαση της CHMP βασίστηκε στα αποτελέσματα της πολυκεντρικής, τυχαιοποιημένης, διπλά-τυφλής κι ελεγχόμενης έναντι εικονικού φαρμάκου κλινικής δοκιμής φάσης 3 EPIDYS (NCT02851797).
Πρόκειται για μια μελέτη στην οποία έλαβαν μέρος 179 αγόρια ηλικίας 6 των και άνω, περιπατητικά, τα οποία πέραν της θεραπείας με κορτικοστεροειδή, είτε έλαβαν Duvyzat, δυο φορές ημερησίως, είτε το εικονικό φάρμακο.
Η μελέτη EPIDYS πέτυχε το πρωταρχικό καταληκτικό σημείο της αποδεικνύοντας στατιστικά σημαντική και κλινικά ουσιαστική διαφορά στην κλίμακα αξιολόγησης του χρόνου ανάβασης τεσσάρων σκαλιών. Το Duvyzat έδειξε επίσης θετική τάση σε σημαντικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, όπως στην κλίμακα αξιολόγησης περιπατητικών ασθενών North Star.
Τον Μάρτιο του 2024 ο Αμερικανικός Οργανισμός FDA έδωσε έγκριση στο Duvyzat ως αγωγή για ασθενείς από 6 ετών και άνω ανεξαρτήτως περιπατητικού προφίλ ενώ τον Δεκέμβριο του 2024 ο αντίστοιχος Βρετανικός Φορέας MHRA (Medicines & Healthcare Products Regulatory Agency) χορήγησε πλήρη έγκριση για τους περιπατητικούς ασθενείς από 6 ετών και άνω και άδεια κυκλοφορίας υπό όρους για τους μη περιπατητικούς ασθενείς.
Η Italfarmaco διεξάγει ακόμα 2 κλινικές δοκιμές για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των μη-περιπατητικών ασθενών με DMD από 9 ετών και άνω (NCT05933057) και για την ασφάλεια και το δυνητικό όφελος της πρώιμης θεραπείας με Duvyzat® (givinostat) ασθενών με DMD 2 έως 5 ετών (NCT06769633).
Πηγή-Μετάφραση: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/duvyzat