Η εταιρεία Scholar Rock υπέβαλλε αίτηση Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (Biologics License Application-BLA) προς τον FDA για το Apitegromab ως θεραπεία για ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA). Η αίτηση βασίστηκε στην κλινική δοκιμή φάσης 3 SAPPHIRE η οποία απέδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση της κινητικής λειτουργίας στους ασθενείς που λάμβαναν apitegromab σε σχέση με αυτούς που λάμβαναν εικονικό φάρμακο, όπως καταγράφηκε από τη λειτουργική κλίμακα Hammersmith στην 52η εβδομάδα.
Η Scholar Rock προτίθεται να υποβάλλει αντίστοιχη αίτηση στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) μέσα στο 2025.
Το apitegromab είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει την ενεργοποίηση της μυοστατίνης μέσα από την επιλεκτική πρόσδεση στις λανθάνουσες μορφές της στον σκελετικό μυ. Είναι η πρώτη θεραπεία που στοχεύει τον μυϊκό ιστό που αποδεικνύει κλινικά και στατιστικά σημαντική βελτίωση στην κινητική λειτουργία μέσα από κλινική δοκιμή φάσης 3 για την SMA.
Η μυοστατίνη ανήκει στην ευρύτερη οικογένεια TGFβ των αυξητικών παραγόντων και εκφράζεται κυρίως στα σκελετικά μυϊκά κύτταρα ενώ η απουσία του γονιδίου της συνδέεται με την αύξηση της μυϊκής μάζας και ισχύος σε πολλά είδη ζώων καθώς και στον άνθρωπο.
Η εταιρεία σκοπεύει να μελετήσει επίσης την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε ασθενείς με SMA ηλικίας κάτω των 2 ετών στην κλινική δοκιμή φάσης 2 OPAL η οποία αναμένεται να ξεκινήσει στα μέσα του 2025. Η δοκιμή θα αξιολογήσει το apitegromab σε ασθενείς οι οποίοι έχουν λάβει ή εξακολουθούν να λαμβάνουν με οποιαδήποτε εγκεκριμένη θεραπεία SMN (nusinersen, risdiplam και onasemnogene abeparvovec).
Πηγή-Μετάφραση:https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-submits-biologics-license-application-bla-us-fda