Νέα αποτελέσματα 2 χρόνων από την κλινική δοκιμή φάσης 3 EMBARK υποδεικνύουν σημαντικά οφέλη από την λήψη της γονιδιακής θεραπείας ELEVIDYS σε περιπατητικά αγόρια. Ειδικότερα, 2 χρόνια μετά τη λήψη της θεραπείας , στατιστικά σημαντική βελτίωση σημειώθηκε σε τρία βασικά μέτρα αξιολόγησης της κινητικής λειτουργίας, τις κλίμακες αξιολόγησης North Star Ambulatory Assessment (NSAA), Time to Rise (TTR) και 10-meter walk/run (10MWR), σε σύγκριση με προκαθορισμένη, σταθμισμένη εξωτερική ομάδα ελέγχου που δεν είχε λάβει θεραπεία. Οι λειτουργικές διαφορές μεταξύ των ατόμων που έλαβαν Elevidys κι εκείνων της εξωτερικής ομάδας ελέγχου αυξήθηκαν μεταξύ πρώτου και δεύτερου χρόνου μετά τη χορήγηση.
Σύμφωνα με κορυφαίο στέλεχος της Roche, τα πολλαπλά οφέλη που παρατηρούνται στην καθημερινή ζωή των αγοριών, αποτελούν δείκτες της τροποποιητικής δράσης που μπορεί να έχει η θεραπεία επί της πορείας της νόσου. Τα αποτελέσματα αυτά τα οποία περιλαμβάνουν βελτίωση στην ορθοστάτηση, το περπάτημα και το τρέξιμο, αντιπροσωπεύουν ουσιώδη πρόοδο την οποία η εταιρεία σκοπεύει να μοιραστεί με τις αρμόδιες υγειονομικές αρχές το δυνατόν συντομότερα.
Σύμφωνα με τον Καθηγητή κύριο Francesco Muntoni, Διευθυντή του Dubowitz Neuromuscular Centre, Great Ormond Street Hospital of Children του Ηνωμένου Βασιλείου, τα ενθαρρυντικά αποτελέσματα από τον δεύτερο χρόνο της δοκιμής EMBARK υποδηλώνουν ότι με καινοτόμες θεραπείες όπως το Elevidys η περίοδος κινητικότητας κι αυτονομίας θα μπορούσε δυνητικά να βελτιωθεί, μειώνοντας τόσο το σωματικό όσο και το συναισθηματικό φορτίο που επιφέρει η Duchenne στα αγόρια και τις οικογένειές τους.
Υπενθυμίζεται ότι το Elevidys είναι εγκεκριμένο για άτομα με μυϊκή δυστροφία Duchenne ηλικίας από 4 ετών και άνω ανεξαρτήτου κινητικής κατάστασης, στις ΗΠΑ, τα Ηνωμένα Αραβικά Εμιράτα, το Κουβέιτ, το Κατάρ, το Μπαχρέιν και το Ομάν. Το Elevidys είναι επίσης εγκεκριμένο για περιπατητικά αγόρια ηλικίας από τεσσάρων έως επτά ετών στην Βραζιλία και το Ισραήλ. Φάκελος για έγκριση έχει υποβληθεί στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) και στις κανονιστικές αρχές της Ιαπωνίας, της Ελβετίας, της Σιγκαπούρης, του Χονγκ Κονγκ και της Σαουδικής Αραβίας.
Πηγή-Μετάφραση : https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-01-27