Η κλινική δοκιμή INSPIRE DUCHENNE είναι μια πολυκεντρική μελέτη Φάσης 1 /2 ανοικτού τύπου, που αξιολογεί την ασφάλεια, την ανοχή και την αποτελεσματικότητα της ενδοφλέβιας χορήγησης της SGT-003 γονιδιακής θεραπείας για την Μυϊκή Δυστροφία Duchenne σε περιπατητικά αγόρια. Ήδη 3 συμμετέχοντας έχουν λάβει τη θεραπεία μέσω της κλινικής δοκιμής και η θεραπεία ήταν καλά ανεκτή χωρίς αναφορά σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών, μέχρι σήμερα. Σύμφωνα με ανακοίνωση που εξέδωσε η εταιρεία, δεδομένα σχετικά με την ασφάλεια, την έκφραση και τους βιοδείκτες από τους πρώτους 3 ασθενείς θα δημοσιοποιηθούν το πρώτο τετράμηνο του 2025.
Δεδομένων των θετικών πρώιμων δεδομένων από την μελέτη μέχρι σήμερα, η εταιρεία ανακοίνωσε την επέκταση του αριθμού συμμετεχόντων σε 43 και διεύρυνε το ηλικιακό πεδίο συμμετοχής από 4 έως <8 ετών που ήταν προηγουμένως σε 4 έως <12 ετών. Επιπροσθέτως έγινε τροποποίηση του χρονοδιαγράμματος για την αξιολόγηση των λειτουργικών καταληκτικών σημείων από τους 12 μήνες που ήταν προηγουμένως στους 18, με στόχο να ανιχνευθεί καλύτερα η ικανότητα της SGT-003 να επηρεάσει την πορεία της νόσου.
Προκειμένου να υποστηρίξει καλύτερα την επέκταση της μελέτης, η εταιρεία σκοπεύει να ενεργοποιήσει επιπρόσθετα κέντρα κλινικών δοκιμών της θεραπείας στις ΗΠΑ και τον Καναδά ενώ στην Ευρώπη αναμένεται να ενεργοποιήσει κέντρα για την δοκιμή το πρώτο εξάμηνο του 2025.
Πηγή/Μετάφραση: https://www.solidbio.com/letter-to-the-duchenne-community-inspire-duchenne-update-expansion/