Η εταιρεία Neuvivo υπέβαλε αίτηση προς τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ζητώντας την έγκριση της NP001 ως αγωγή για την πλάγια μυατροφική σκλήρυνση (ALS).
Η αίτηση βασίζεται στα δεδομένα των μελετών Φάσης 2a (NCT01281631) και 2b(NCT02794857), όπου το NP001 φάνηκε να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου και να βοηθά στην διατήρηση της αναπνευστικής λειτουργίας σε μια υπο-ομάδα ασθενών με ALS οι οποίοι είχαν αυξημένα επίπεδα φλεγμονής.
Σύμφωνα με την εταιρεία, στην περίπτωση που εγκριθεί, το NP-001 θα είναι η πρώτη τροποποιητική της πάθησης θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για να αποκαταστήσει την ισορροπία στο ανοσοποιητικό σύστημα και να περιορίσει την φλεγμονή που συνεισφέρει στην εξέλιξη της νόσου, μέσω στόχευσης των μακροφάγων κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος.
Μέσα από αυτόν τον μηχανισμό η εταιρεία ελπίζει να επιβραδύνει την εξέλιξη της πάθησης και να διατηρήσει την λειτουργία των σκελετικών μυών, συμπεριλαμβανομένου του διαφράγματος.
Στις δυο κλινικές δοκιμές Φάσης 2 που διεξήχθησαν, το NP-001 χορηγήθηκε ενδοφλέβια για περίοδο 6 μηνών. Κάθε μήνα οι ασθενείς λάμβαναν εγχύσεις για 3-5 συνεχόμενες ημέρες, σε σύνολο 20 εγχύσεων.
Παρότι σύμφωνα με τα πρώτα αποτελέσματα, το NP-001 απέτυχε να αποδείξει συνολική αποτελεσματικότητα, επιπρόσθετες αναλύσεις αναγνώρισαν μια συγκεκριμένη υπo-ομάδα ασθενών ηλικίας 40-65 με υψηλά επίπεδα C αντιδρώσας πρωτεΐνης, που αποτελεί δείκτη φλεγμονής, για την οποία η θεραπεία θα μπορούσε να είναι ωφέλιμη.
Συγκρίνοντας συνδυασμένα δεδομένα από τους 117 ασθενείς μέσης ηλικίας με συστηματική φλεγμονή οι οποίοι συμμετείχαν στην Φάσης 2a και Φάσης 2b κλινική δοκιμή, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι οι συμμετέχοντες που έλαβαν NP-001 παρουσίασαν μια επιβράδυνση στην έκπτωση του σκορ της λειτουργικής κλίμακας ALSFRS-R, κατά 36%, κατά τη διάρκεια της περιόδου των έξι μηνών σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου, υποδηλώνοντας πιο αργή εξέλιξη της νόσου.
Οι συμμετέχοντες σε αυτή την ομάδα οι οποίοι έλαβαν ΝP-001 επίσης είχαν κατά 51% πιο αργή έκπτωση της αναπνευστικής τους λειτουργίας.
Περαιτέρω ανάλυση σχετικών βιοδεικτών από την κλ.δοκιμή Φάσης 2a έδειξε μειωμένα επίπεδα των φλεγμονωδών βιοδεικτών.
Πηγή-Μετάφραση:https://alsnewstoday.com/news/neuvivo-requests-fda-approval-als-treatment-np001/
https://www.neurologylive.com/view/neuvivo-submits-nda-fda-investigational-als-treatment-np001