Σύμφωνα με σχετική ανακοίνωση που εξέδωσε, η εταιρεία Roche υπέβαλε αίτηση προς τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για την έγκριση της γονιδιακής θεραπείας για την Μυϊκή Δυστροφία Duchenne, delandistrogene moxeparvovec, για περιπατητικούς ασθενείς ηλικίας 3-7 ετών.
Η αίτηση που υποβλήθηκε προς έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης EMBARK (NCT05096221). Πρόκειται για μια παγκόσμια μελέτη, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή κι ελεγχόμενη έναντι πλασματικού φαρμάκου σε ασθενείς που πάσχουν από DMD ηλικίας 4 έως 7 ετών. Η αίτηση στηρίζεται επίσης στα δεδομένα της μελέτης ENDEAVOR (NCT04626674), μια μελέτη ανοικτής επισήμανσης φάσης 1b σε ασθενείς με DMD, στην οποία συμμετέχουν τόσο περιπατητικοί όσο και μη περιπατητικοί ασθενείς ενός μεγάλου εύρους ηλικιών και μεταλλάξεων καθώς επίσης και σε δεδομένα από μελέτες φάσης 1 και 2 που παρέχουν δεδομένα για την μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια προκειμένου να ενισχύσουν την αξιολόγηση ρίσκου-οφέλους.
Αν και η μελέτη EMBARK δεν πέτυχε τα πρωτεύοντα καταληκτικά της σημεία, το σύνολο των αποδεικτικών στοιχείων επιβεβαιώνουν ότι το delandistrogene moxeparvovec αποτελεί την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που παρέχει κλινικά σημαντικά οφέλη στους ασθενείς μέσα από την τροποποίηση της πορείας της νόσου, με ένα προφίλ ασφαλείας που είναι διαχειρίσιμο.
Στην μελέτη EMBARK , οι ασθενείς που έλαβαν την γονιδιακή θεραπεία παρουσίασαν κλινικά σημαντικά αλλά και στατιστικά σημαντικά οφέλη σε όλα τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.
Διεξάγονται επίσης 2 ακόμα μελέτες με σκοπό την συλλογή στοιχείων που θα υποστήριζαν μια ενδεχόμενη επέκταση της ένδειξης: Η ENVOL, μια μελέτη φάσης 2 σε αγόρια με DMD ηλικίας κάτω των 4 ετών και η ENVISION , μια μελέτη φάσης 3 σε περιπατητικά και μη-περιπατητικά αγόρια μεγαλύτερης ηλικίας με DMD.
Η θεραπεία έχει ήδη εγκριθεί σε 5 κράτη τα οποία δέχονται αιτήσεις που στηρίζονται σε δεδομένα δοκιμών φάσης 1 και φάσης 2: Ηνωμένα Αραβικά Εμιράτα, Κατάρ, Κουβέιτ, Μπαχρέιν και Ομάν.
Υπενθυμίζεται πως τον Ιούνιο του τρέχοντος έτους ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) μετέτρεψε την έγκριση που είχε λάβει το delandistrogene moxeparvovec, μέσω επιταχυμένης διαδικασίας (accelerated approval), για τα περιπατητικά αγόρια με DMD, σε κανονική έγκριση με επέκταση της ένδειξης ώστε να συμπεριλάβει όλα τα άτομα με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο της DMD ηλικίας από 4 ετών και άνω. Ο FDA εξέδωσε επίσης έγκριση μέσω επιταχυμένης διαδικασίας για τα μη-περιπατητικά αγόρια ηλικίας από 4 ετών και άνω.
Μέσα από μια συμφωνία συνεργασίας με την Sarepta (2019), η εταιρεία Roche είναι υπεύθυνη για την κυκλοφορία της θεραπείας στους ασθενείς εκτός ΗΠΑ.
Πηγή:
https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2024-06-24