Τα αποτελέσματα 5 χρόνων από τη μελέτη FIREFISH παρουσίασε η εταιρία Roche κατα τη διάρκεια του Cure SMA Research & Clinical Care Meeting 2024.
Τα δεδομένα από τη μελέτη επιβεβαιώνουν την μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Risdiplam σε 58 συμπτωματικά βρέφη με SMA τύπου Ι.
Έπειτα από θεραπεία 5 χρόνων τα ευρήματα έδειξαν ότι:
- Το 91% των παιδιών που έλαβαν risdiplam βρίσκονταν ακόμα εν ζωή, 81% των οποίων χωρίς μόνιμο αναπνευστήρα.
- Τα περισσότερα από τα παιδιά διατήρησαν την ικανότητα της σίτισης και της κατάποσης με το 96% αυτών να έχει τη δυνατότητα της κατάποσης και το 80% να έχει τη δυνατότητα της σίτισης χωρίς καθετήρα σίτισης.
- Η πλειοψηφία των παιδιών (59%) είχε τη δυνατότητα να κάθεται χωρίς υποστήριξη για τουλάχιστον 30 δευτερόλεπτα.
- Ο συνολικός ρυθμός των ανεπιθύμητων ενεργειών μειώθηκε κατα 66% στο διάστημα που παρεμβλήθηκε από τον 1ο χρόνο εως τον 5ο και τελευταίο χρόνο της μελέτης. Οι πιο κοινές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού, πυρετός και πνευμονία.
Για να διαβάσετε την πλήρη ενημέρωση από την εταιρία ακολουθήστε τον σύνδεσμο: