Έγκριση έλαβε το AGAMREE® (Vamorolone) στην Ευρωπαϊκή Ένωση ως αγωγή για άτομα που πάσχουν από Μυϊκή Δυστροφία Duchenne ηλικίας από τεσσάρων ετών και άνω, ανεξαρτήτου μετάλλαξης ή κινητικής κατάστασης. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) αναγνώρισε σημαντικά κλινικά οφέλη ασφαλείας του AGAMREE ως προς τον οστικό μεταβολισμό, την πυκνότητα και την ανάπτυξη σε σύγκριση με τα κορτικοστεροειδή παρεμφερούς αποτελεσματικότητας που χρησιμοποιούνται στο πλαίσιο του προτύπου φροντίδας. Το φάρμακο είναι σχεδιασμένο έτσι ώστε να έχει παρεμφερή κλινικά οφέλη με λιγότερες παρενέργειες σε σχέση με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή.
Η έγκριση που δόθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε σε δεδομένα από την κεντρική μελέτη VISION-DMD καθώς κι από τρεις μελέτες ανοιχτής επισήμανσης στις οποίες το vamorolone χορηγούνταν σε δόσεις μεταξύ 2 και 6 mg/kg/day για συνολικό διάστημα 30 μηνών.
Τα αγόρια που συμμετείχαν στη μελέτη και λάμβαναν vamorolone διατήρησαν κατά μέσο όρο μια ανάπτυξη ανάλογη με εκείνη των αγοριών που λάμβαναν το εικονικό φάρμακο, ενώ τα αγόρια που λάμβαναν πρεδνιζόνη εμφάνισαν κατά μέσο όρο καθυστέρηση στην ανάπτυξη. Ασθενείς οι οποίοι άλλαξαν αγωγή από πρεδνιζόνη σε vamorolone έπειτα από 24 εβδομάδες συνέχισαν να αυξάνουν το ύψος τους στο υπόλοιπο της μελέτης. Οι πιο κοινές παρενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν έμετοι, ανεπάρκεια βιταμίνης D και συμπτώματα συνδρόμου Cushing (εμφανίζονται έπειτα από μακρά χρήση κορτικοστεροειδών).
Πηγή: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/agamree
https://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2023-12-18_EC-approval_e_finalx.pdf