Σύμφωνα με ανακοίνωση που εξέδωσε η εταιρία Biogen η επιτροπή CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) του ΕΜΑ γνωμοδότησε θετικά για να γίνει το omaveloxolone το πρώτο εγκεκριμένο φάρμακο για τα άτομα που πάσχουν από Αταξία Friedreich στην Ευρώπη.
Το φάρμακο το οποίο έχει ήδη λάβει έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) θα φέρει την ίδια εμπορική ονομασία (Skyclarys) αν εγκριθεί και στην Ευρώπη.
Η Ευρωπαϊκή επιτροπή (EC) θα εξετάσει το αίτημα έγκρισης του omaveloxolone και η τελική απόφαση αναμένεται να ληφθεί μέσα στο πρώτο τρίμηνο του 2024. Αν εγκριθεί, η θεραπεία θα προορίζεται για ενήλικες και εφήβους μεγαλύτερους από 16 έτη που πάσχουν από FA.
Η θετική γνωμοδότηση της επιτροπής βασίστηκε στην αποτελεσματικότητα και σε άλλα δεδομένα της δοκιμής MOXIe Part 2 (NCT02255435) σύμφωνα με τα οποία η λήψη της αγωγής είχε ως αποτέλεσμα στατιστικά σημαντική μείωση στο σκορ στην κλίμακα modified Friedreich Ataxia Rating Scale (m FARS) σε σχέση με το αντίστοιχο σκορ του εικονικού φαρμάκου, στην 48η εβδομάδα.
Η δοκιμή MOXIe αποτελείται από 2 μέρη που περιλαμβάνει 2 ελεγχόμενα με εικονικό φάρμακο τμήματα και μια μελέτη επέκτασης ανοικτής επισήμανσης (OLE). Το Μέρος 1 ήταν μια ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη κυμαινόμενης δόσης στην οποία συμμετείχαν 69 ασθενείς ενώ το Μέρος 2 ήταν μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή στην οποία συμμετείχαν 103 ασθενείς σε 11 κέντρα της μελέτης σε ΗΠΑ, Ευρώπη και Αυστραλία. Στην μελέτη επέκτασης ανοικτής επισήμανσης (OLE) συμμετέχουν 149 ασθενείς και είναι ακόμα ενεργή.
Η FA είναι μια σπάνια νευρομυική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από μιτοχονδριακή δυσλειτουργία, μειωμένη σηματοδότηση από τον μεταγραφικό παράγοντα NrF2 και μειωμένη παραγωγή ενέργειας. Το omaveloxolone είναι ένας ισχυρός ενεργοποιητής του παράγοντα NrF2 που αποκαθιστά την μιτοχονδριακή λειτουργία των ινοβλαστών ex vivo στους ασθενείς.