H εταιρεία Capricor Therapeutics σκοπεύει να αιτηθεί στον FDA το 2025 την έγκριση της ερευνητικής κυτταρικής θεραπείας CAP-1002 για την Μυϊκή Δυστροφία Duchenne.
Σε πρόσφατη συνάντηση της εταιρείας με τον FDA, ο Οργανισμός επιβεβαίωσε ότι τα δεδομένα από την εν εξελίξει κλινική δοκιμή φάσης 3 HOPE-3 (NCT05126758) θα ήταν επαρκή για να προχωρήσει η εταιρεία σε αίτηση, εφόσον τα αποτελέσματα που θα προκύψουν από την μελέτη είναι θετικά.
H CAP-1002 είναι μια κυτταρική θεραπεία που περιλαμβάνει αρχέγονα καρδιακά κύτταρα τα οποία έχουν τη δυνατότητα να δώσουν ώριμα καρδιακά κύτταρα και να απελευθερώσουν σηματοδοτικά μόρια που θα προάγουν την ευεξία του καρδιακού μυ. Τα κύτταρα αυτά προέρχονται από έναν υγιή δότη.
Στο πλαίσιο της κλινικής δοκιμής HOPE-3 θα γίνεται έγχυση στους συμμετέχοντες είτε με την CAP-1002 είτε με εικονικό φάρμακο κάθε τρεις μήνες. Κύριος στόχος της μελέτης είναι να αξιολογήσει την επίδραση της θεραπείας μετά από έναν χρόνο στην λειτουργία του χεριού και του βραχίονα, σύμφωνα με την κλίμακα αξιολόγησης PUL 2.0,.
Στην δοκιμή αναμένεται να εγγραφούν 58 άρρενες με DMD ηλικίας από 10 ετών και άνω, περιπατητικοί και μη περιπατητικοί. Η διαδικασία εγγραφής των συμμετεχόντων βρίσκεται σε εξέλιξη στις ΗΠΑ ενώ η διαδικασία των εγγραφών αναμένεται να ολοκληρωθεί πριν το τέλος του έτους.
Βασικά αποτελέσματα από τη μελέτη αναμένονται στο τέλος του 2024.
Σύμφωνα με σχετικές δηλώσεις από την εταιρεία, εφόσον η διαδικασία των εγγραφών ολοκληρωθεί εντός χρονοδιαγράμματος, η εταιρεία θα προβεί σε αναφορά της ανάλυσης ενδιάμεσων δεδομένων το 4ο τρίμηνο του 2023.
Εφόσον τα αποτελέσματα είναι θετικά η εταιρεία θα προβεί σε αίτηση προκειμένου να λάβει επίσημη έγκριση για την CAP-1002 μέσα στο 2025.
Η μελέτη επέκτασης της φάσης 2 της μελέτης HOPE-2(NCT03406780) έδειξε ότι η θεραπεία με CAP-1002 για πάνω από 2 έτη είχε ως αποτέλεσμα την βελτίωση του κλάσματος εξώθησης της αριστερής κοιλίας , που υποδηλώνει διατήρηση της καρδιακής λειτουργίας, όπως και συνεχές όφελος σύμφωνα με την κλίμακα αξιολόγησης PUL 2.0. Τα δεδομένα ασφαλείας ήταν θετικά και συνεπή με την ενημέρωση που έγινε στους 18 μήνες.
Βρείτε περισσότερες πληροφορίες στον παρακάτω σύνδεσμο: https://musculardystrophynews.com/news/hope-3-duchenne-md-trial-could-support-approval-cap-1002/?utm_source=MD&utm_campaign=22c700ae01-MD_ENL_3.0_NON-US&utm_medium=email&utm_term=0_ea166dad7b-22c700ae01-74629098