H κλινική δοκιμή φάσης Ι/ΙΙ του AOC 1001 σε άτομα που πάσχουν από Μυοτονική Δυστροφία Τύπου 1 (DM1) πέτυχε επιπρόσθετα καταληκτικά σημεία, σύμφωνα με σχετική ενημέρωση από την εταιρεία.
Η κλινική δοκιμή Marina είναι μια τυχαιοποιημένη διπλά-τυφλή κι ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη του μορίου AOC 1001 για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της ανοχής μιας μονής αλλά και πολλαπλών αυξανόμενων δόσεων του AOC 1001 με ενδοφλέβια χορήγηση σε ασθενείς με DM1.
Η ανοιχτής επισήμανσης μελέτη επέκτασής της (Marina-OLE trial) αξιολόγησε την μακροπρόθεσμη ασφάλεια, ανοχή, αποτελεσματικότητα, φαρμακοκινητική και φαρμακοδυναμική του υπό μελέτη φαρμάκου.
Τα αποτελέσματα των μελετών του AOC 1001 δείχνουν βελτίωση σε επιπλέον λειτουργικές αξιολογήσεις ( Hand Grip, Manual Muscle Testing composite score, upper and lower QMT composites) καθώς και σε αναφερόμενα από τον ασθενή αποτελέσματα [Patient-reported outcomes (PROMs) και συγκεκριμένα στην DM1-Activ που αξιολογεί τις καθημερινές δραστηριότητες], αυξάνοντας έτσι τα ήδη διαθέσιμα θετικά αποτελέσματα που έδειχναν βελτίωση της μυοτονίας, της μυϊκής δύναμης και της κινητικότητας.
Το μόριο εξακολουθεί να παρουσιάζει ένα ασφαλές και καλά ανεκτό προφίλ με ήπια έως μετρίου βαθμού ανεπιθύμητα συμβάντα (AEs).
Εκπρόσωποι της εταιρείας δήλωσαν πως τα πρόσφατα αποτελέσματα θα βοηθήσουν στην οριστικοποίηση του σχεδιασμού της δοκιμής φάσης 3. Δήλωσαν επίσης πως τα πρώτα αποτελέσματα από την δοκιμή Marina-OLE αναφορικά με την αποτελεσματικότητα, θα δημοσιευθούν το πρώτο εξάμηνο του 2024.
Βρείτε εδώ την ανακοίνωση της εταιρείας: https://www.aviditybiosciences.com/wp-content/uploads/2023/10/2023.10.07-DM1-Letter-to-Community.pdf