H Atamyo Therapeutics, μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που εξειδικεύεται στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών νέας γενιάς που έχουν ως στόχο τις νευρομυϊκές παθήσεις, ανακοίνωσε πριν λίγες ημέρες οτι υπέβαλλε αίτηση για να κάνει Κλινική Δοκιμή (Clinical Trial Application-CTA) στην Ευρώπη για την θεραπεία ATA-200, μια γονιδιακή θεραπεία που στοχεύει την γ-σαρκογλυκανοπάθεια (SGCG) που συνδέεται με την Ζωνιαία Μυϊκή Δυστροφία τύπου 2C/R5 (LGMD2C/R5).
H εταιρεία ανακοίνωσε επίσης οτι η γονιδιακή της θεραπεία πρόκειται να χρηματοδοτηθεί από δημόσιο πρόγραμμα της Γαλλίας του οποίου η διαχείριση γίνεται από την Bpifrance, προκειμένου να στηρίξει τις κλινικές δοκιμές της θεραπείας καθώς και τα προγράμματα ανάπτυξης και παραγωγής της.
Πρόκειται για μια πολυκεντρική κλινική δοκιμή φάσης 1b (EUCT 2023-506440-16-00), ανοιχτού τύπου και κλιμακούμενης δόσης στο πλαίσιο της οποίας θα αξιολογείται η ασφάλεια, η φαρμακοδυναμική, η αποτελεσματικότητα και η ανοσογονικότητα της ενδοφλέβιας ΑΤΑ-200, μιας μονής δόσης φορέα AAV (Adeno-Associated Virus) ο οποίος θα μεταφέρει αντίγραφο του ανθρώπινου γονιδίου που είναι υπεύθυνο για την παραγωγή της γ-σαρκογλυκάνης.
Η LGMD-R5 είναι η πιο ταχέως εξελισσόμενη μορφή μεταξύ των Ζωνιαίων Μυϊκών Δυστροφιών με τα πρώτα συμπτώματά της να εμφανίζονται νωρίς στην παιδική ηλικία. Οδηγεί σε απώλεια της κινητικότητας πριν την εφηβεία και συχνά προκαλεί καρδιολογικές επιπλοκές. Προς το παρόν δεν υπάρχει θεραπεία για τη νόσο.
Σύμφωνα με εκπροσώπους της εταιρείας, η ΑΤΑ-200 ενσωματώνει έναν νέο υποκινητή ο οποίος ενισχύει το ασφαλές προφίλ της γονιδιακής θεραπείας αναφορικά με το ηπαρ και την καρδιά.
Σε προκλινικά μοντέλα ποντικιών , η θεραπεία αποδείχθηκε καλά ανεκτή και ικανή να επιδιορθώσει τα συμπτώματα καθώς και παθολογικούς βιοδείκτες που συνδέονται με τη νόσο.
Η εταιρεία σκοπεύει να ξεκινήσει την χορήγηση της γονιδιακής θεραπείας ΑΤΑ-200 σε ασθενείς, το πρώτο εξάμηνο του 2024.
Βρείτε εδώ την σχετική ανακοίνωση από την εταιρεία: