Σύμφωνα με ενημέρωση που εξέδωσε η εταιρεία Roche, η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) εισηγήθηκε θετικά για την έγκριση της επέκτασης της ένδειξης του Risdiplam (Evrysdi) ώστε να καλύπτει όλες τις ηλικίες, συμπεριλαμβανομένων των βρεφών με SMA από τη γέννηση.
Επί του παρόντος στην Ευρωπαϊκή Ένωση το Risdiplam είναι εγκεκριμένο για χρήση σε ασθενείς από 2 μηνών με SMA τύπου 1, 2 ή 3 ή για τους ασθενείς που φέρουν εως 4 αντίγραφα του γονιδίου SMN2. Η εισήγηση του CHMP έχει παραπεμφθεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή προκειμένου να αξιολογηθεί και προκειμένου να ληφθεί η τελική απόφαση, η οποία αναμένεται να εκδοθεί σε διάστημα εντός 2 μηνών. Μια θετική απόφαση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα σημαίνει ότι το Risdiplam θα είναι εγκεκριμένο για χρήση σε άτομα με SMA ήδη από τη γέννηση και στις 27 χώρες-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης όπως και στην Ισλανδία, την Νορβηγία και το Λιχτενστάιν.
Η θετική εισήγηση της CHMP στηρίχθηκε σε δεδομένα ασφαλείας και φαρμακοκινητικής από 18 μωρά και σε δεδομένα αποτελεσματικότητας από 7 μωρά που συμμετείχαν στη μελέτη RAINBOWFICH (NCT03779334), μια πολυκεντρική μελέτη ανοιχτού τύπου που αξιολογεί το Risdiplam σε προ-συμπωματικά βρέφη με γενετικά διαγνωσμένη SMA τύπου 1 ηλικίας από την στιγμή της γέννησης έως και 6 εβδομάδων.
Τα προκαταρκτικά δεδομένα αποτελεσματικότητας από την μελέτη RAINBOWFISH που παρουσιάστηκαν στο Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference τον Μάρτιο του 2022 καταδεικνύουν ότι βρέφη (n=7) που έλαβαν Risdiplam για τουλάχιστον 1 χρόνο είχαν τη δυνατότητα να καθίσουν, να σηκωθούν και να περπατήσουν εντός του χρονικού πλαισίου που αντιστοιχεί σε υγιή μωρά.
Επιπροσθέτως, το προφίλ ασφάλειας του Risdiplam σε ασυμπτωματικά μωρά ήταν συνεπές με το αντίστοιχο προφίλ ασφάλειας που είχε καταγραφεί σε προηγούμενες μελέτες με συμπτωματικούς ασθενείς. Στην μελέτη RAINBOWFISH συμμετείχαν 26 νεογέννητα ηλικίας από 16 έως 40 ημερών όταν έλαβαν την πρώτη δόση Risdiplam.
Αποτελέσματα της βασικής ανάλυσης της μελέτης θα κοινοποιηθούν προσεχώς σε συναφή επιστημονικά συνέδρια εντός του 2023.
… [Trackback]
[…] Find More on to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 52565 more Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Read More here to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 63394 additional Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Here you will find 49741 additional Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 37784 additional Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 56754 additional Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Read More to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 73655 more Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Find More here on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Here you will find 3771 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Here you will find 41931 more Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Find More here on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 60408 additional Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]
… [Trackback]
[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/07/26/sma-θετικη-εισηγηση-τησ-επιτροπησ-chmp-για-ε/ […]