Σύμφωνα με ενημέρωση που εξέδωσε η εταιρεία Roche, η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) εισηγήθηκε θετικά για την έγκριση της επέκτασης της ένδειξης του Risdiplam (Evrysdi) ώστε να καλύπτει όλες τις ηλικίες, συμπεριλαμβανομένων των βρεφών με SMA από τη γέννηση.
Επί του παρόντος στην Ευρωπαϊκή Ένωση το Risdiplam είναι εγκεκριμένο για χρήση σε ασθενείς από 2 μηνών με SMA τύπου 1, 2 ή 3 ή για τους ασθενείς που φέρουν εως 4 αντίγραφα του γονιδίου SMN2. Η εισήγηση του CHMP έχει παραπεμφθεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή προκειμένου να αξιολογηθεί και προκειμένου να ληφθεί η τελική απόφαση, η οποία αναμένεται να εκδοθεί σε διάστημα εντός 2 μηνών. Μια θετική απόφαση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα σημαίνει ότι το Risdiplam θα είναι εγκεκριμένο για χρήση σε άτομα με SMA ήδη από τη γέννηση και στις 27 χώρες-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης όπως και στην Ισλανδία, την Νορβηγία και το Λιχτενστάιν.
Η θετική εισήγηση της CHMP στηρίχθηκε σε δεδομένα ασφαλείας και φαρμακοκινητικής από 18 μωρά και σε δεδομένα αποτελεσματικότητας από 7 μωρά που συμμετείχαν στη μελέτη RAINBOWFICH (NCT03779334), μια πολυκεντρική μελέτη ανοιχτού τύπου που αξιολογεί το Risdiplam σε προ-συμπωματικά βρέφη με γενετικά διαγνωσμένη SMA τύπου 1 ηλικίας από την στιγμή της γέννησης έως και 6 εβδομάδων.
Τα προκαταρκτικά δεδομένα αποτελεσματικότητας από την μελέτη RAINBOWFISH που παρουσιάστηκαν στο Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference τον Μάρτιο του 2022 καταδεικνύουν ότι βρέφη (n=7) που έλαβαν Risdiplam για τουλάχιστον 1 χρόνο είχαν τη δυνατότητα να καθίσουν, να σηκωθούν και να περπατήσουν εντός του χρονικού πλαισίου που αντιστοιχεί σε υγιή μωρά.
Επιπροσθέτως, το προφίλ ασφάλειας του Risdiplam σε ασυμπτωματικά μωρά ήταν συνεπές με το αντίστοιχο προφίλ ασφάλειας που είχε καταγραφεί σε προηγούμενες μελέτες με συμπτωματικούς ασθενείς. Στην μελέτη RAINBOWFISH συμμετείχαν 26 νεογέννητα ηλικίας από 16 έως 40 ημερών όταν έλαβαν την πρώτη δόση Risdiplam.
Αποτελέσματα της βασικής ανάλυσης της μελέτης θα κοινοποιηθούν προσεχώς σε συναφή επιστημονικά συνέδρια εντός του 2023.