Η εταιρεία Biogen ανακοίνωσε νέα δεδομένα για το Spinraza® (Nusinersen), τα οποία παρουσιάστηκαν στο Cure SMA Research & Clinical Care Meeting 2023 and Family Conference πριν από λίγες εβδομάδες στο Orlando της Florida (ΗΠΑ).
Σύμφωνα με την ενημέρωση από την εταιρεία, κοινοποιήθηκαν τα εξής νεότερα δεδομένα:
Ενδιάμεσα κλινικά αποτελέσματα από την μελέτη RESPOND
Η RESPOND είναι μια εν εξελίξει κλινική δοκιμή φάσης 4, ανοικτού τύπου και συνολικής διάρκειας 2 ετών στο πλαίσιο της οποίας αξιολογούνται τα κλινικά αποτελέσματα και τα δεδομένα ασφάλειας σε βρέφη και νήπια με SMA που έλαβαν SPINRAZA έπειτα από ανεκπλήρωτες κλινικές ανάγκες που παρουσιάστηκαν μετά από την χορήγηση Zolgensma (onasemnogene abeparvovec).
Τα ενδιάμεσα δεδομένα αποτελεσματικότητας που ελήφθησαν μετά από 6 μήνες αγωγής με SPINRAZA από 29 συμμετέχοντες στην μελέτη έδειξαν:
- Βελτίωση στην κινητική λειτουργία στους περισσότερους συμμετέχοντες, όπως αξιολογήθηκε από τον αυξημένο μέσο όρο του HINE-2 σκορ (Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2) σε σχέση με τη βάση αναφοράς. Η HINE είναι μια απλή, τυποποιημένη κλινική νευρολογική εξέταση με σκορ για βρέφη μεταξύ 2 και 24 μηνών ενώ η ενότητα 2 είναι ειδική για την αξιολόγηση των δεξιοτήτων της κινητικής λειτουργίας.
- Συμμετέχοντες με 2 αντίγραφα SMN2 (n=24) παρουσίασαν βελτίωση κατά μέσο όρο 5 μονάδων στο HINE-2.
- Όλοι οι συμμετέχοντες με 3 αντίγραφα SMN2 (n=3) παρουσίασαν βελτίωση. Δεν κατέστη δυνατός ο υπολογισμός του μέσου όρου διαφοράς από τη βάση αναφοράς λόγω του μικρού αριθμού συμμετεχόντων.
- Οι περισσότεροι συμμετέχοντες (25/27) με υποβέλτιστη, σύμφωνα με τον κύριο ερευνητή, κινητική λειτουργία στη βάση αναφοράς, παρουσίασαν βελτίωση.
Μετά από διάστημα 230,5 ημερών κατά μέσο όρο στη μελέτη, σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν σε 13/38 (34%) των συμμετεχόντων. Καμία από αυτές δεν θεωρήθηκε ότι συνδέεται με το SPINRAZA ή δεν οδήγησε σε αποχώρηση από τη μελέτη.
Δεν ανέκυψε νέο ανησυχητικό δεδομένο ασφάλειας στους συμμετέχοντες στην μελέτη που έλαβαν SPINRAZA μετά από Zolgensma.
Επιπρόσθετα ενδιάμεσα κλινικά αποτελέσματα από την μελέτη RESPOND παρουσιάστηκαν στο συνέδριο.
Η βελτίωση στην κινητική λειτουργία και τα κινητικά ορόσημα που παρατηρήθηκαν σε μελέτες πραγματικής ζωής (real-world studies) ήταν μεγαλύτερη ή συγκρίσιμη με αυτή που παρατηρήθηκε στις κλινικές δοκιμές και οι ασθενείς συνέχισαν να βελτιώνονται με μεγαλύτερη διάρκεια της αγωγής με SPINRAZA.
Η εταιρεία Biogen από κοινού με την Alcyone Therapeutics εργάζονται πάνω στην ανάπτυξη της πρώτης εμφυτεύσιμης συσκευής που θα επιτρέπει την υποδόρια πρόσβαση για την χορήγηση των αντινοηματικών ολιγουνουκλεοτιδικών θεραπειών. Πρόσφατα η εταιρεία Alcyone έλαβε από τον FDA έγκριση IDE (Investigational Device Exemption) για την έναρξη πιλοτικής δοκιμής του ThecaFlex DTx System (ThecaFlex). H Alcyone σκοπεύει να ξεκινήσει προσεχώς την εγγραφή των συμμετεχόντων στην μελέτη PIERRE (clinicaltrials.gov) η οποία θα αξιολογεί την ασφάλεια και την απόδοση του ThecaFlex στην χορήγηση του SPINRAZA στους ασθενείς με SMA.