H Βελγική εταιρεία UCB ανακοίνωσε την έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων FDA του φαρμάκου rozanolixizumab (Rystiggo) για την Μυασθένεια Gravis (gMG) και ειδικότερα, για ενήλικες που έχουν αντισώματα έναντι του υποδοχέα της Ακετυλοχολίνης (AChR) ή έναντι του ειδικού μυϊκού υποδοχέα της κινάσης της τυροσίνης (Muscle–Specific receptor tyrosine Kinase, MuSK).
Το rozanolixizumab είναι ένα IgG4 ανθρωποποιημένο μονοκλωνικό αντίσωμα το οποίο προσδένεται στον νεογνικό υποδοχέα Fc (FcRN). Είναι σχεδιασμένο κατά τέτοιο τρόπο ώστε η πρόσδεσή του στον υποδοχέα να έχει ως αποτέλεσμα την μείωση της συγκέντρωσης των κυκλοφορούντων IgG.
Η χορήγηση του γίνεται μέσω υποδόριας έγχυσης και είναι το μοναδικό εγκεκριμένο φάρμακο από τον FDA που έχει ένδειξη τόσο για ασθενείς με anti-AChR αντισώματα όσο και για ασθενείς με αντισώματα anti-MuSK, τους δυο πιο γνωστούς υποτύπους της gMG.
Ειδικότερα, η έγκριση του FDA στηρίχθηκε σε δεδομένα ασφαλείας και αποτελεσματικότητας από την μελέτη φάσης 3 MycarinG, τα οποία δημοσιεύθηκαν στο έγκριτο περιοδικό The Lancet Neurology τον περασμένο Μάιο. Οι πρωταρχικοί στόχοι της μελέτης ήταν η σύγκριση στην μεταβολή από την βάση αναφοράς του συνολικού σκορ κατά MG-ADL την 43η ημέρα αγωγής στις υπό αγωγή ομάδες. Το MG-ADL είναι ένα εργαλείο μέτρησης που αξιολογεί την επίδραση που έχει η g MG στις καθημερινές δραστηριότητες όπως είναι η αναπνοή, η κατάποση και η δυνατότητα να σηκωθεί ο ασθενής από την καρέκλα. Κάθε δραστηριότητα αξιολογείται μέσω μιας κλίμακας 4 βαθμών όπου το 0 αντιπροσωπεύει την φυσιολογική λειτουργία και το 3 την απώλεια της ικανότητας να διενεργήσει αυτή τη δραστηριότητα. Το συνολικό σκορ κυμαίνεται από 0 έως 24, με τα υψηλότερα σκορ να είναι ενδεικτικά μεγαλύτερης αδυναμίας.
Κατά την μελέτη αποδείχθηκε στατιστικά σημαντική διαφορά υπερ του rozanolixizumab στο συνολικό σκορ μεταβολής κατά MG-ADL από την βάση αναφοράς.
Ο δευτερεύων στόχος της μελέτης ήταν η μεταβολή κατά QMG από την βάση αναφοράς την 43η ημέρα αγωγής, στις των υπό αγωγή ομάδες.
Η QMG είναι μια κλίμακα αξιολόγησης 13 σημείων η οποία αξιολογεί την μυϊκή αδυναμία. Κάθε δραστηριότητα αξιολογείται μέσω μιας κλίμακας βαθμολογίας 4 σημείων όπου το 0 αντιπροσωπεύει την έλλειψη αδυναμίας ενώ το 3 την σοβαρή αδυναμία. Το συνολικό σκορ μπορεί να κυμαίνεται από 0 έως 39, όπου τα υψηλότερα σκορ υποδεικνύουν σοβαρότερη αδυναμία.
Κατά την μελέτη αποδείχθηκε στατιστικά σημαντική διαφορά υπερ του rozanolixizumab στο συνολικό σκορ μεταβολής κατά QMG από την βάση αναφοράς.
Οι πιο κοινές παρενέργειες που αναφέρθηκαν σε τουλάχιστον 10% των ασθενών που έλαβαν rozanolixizumab, συμπεριλαμβάνουν πονοκέφαλο, λοιμώξεις, διάρροια, πυρεξία, αντιδράσεις υπερευαισθησίας και ναυτία.
Αναμένεται ότι το rozanolixizumab θα γίνει διαθέσιμο εμπορικά στις ΗΠΑ το τρίτο τρίμηνο του 2023.
Εκτός των ΗΠΑ, το φάρμακο δεν έχει λάβει έγκριση για καμία ένδειξη και από καμία ρυθμιστική αρχή.
… [Trackback]
[…] Read More to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] There you will find 45853 additional Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Here you will find 84487 additional Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Read More to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] There you will find 83543 more Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Here you will find 16020 more Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 30648 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 5871 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 44352 additional Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] There you will find 68789 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Find More here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 5856 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 7588 additional Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] Here you will find 9345 additional Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]
… [Trackback]
[…] There you will find 31380 additional Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/29/μυασθενεια-gravis-εγκριση-απο-τον-fda-για-το-rozanolixizum/ […]