CMT1A: Το DTx-1252 ΛΑΜΒΑΝΕΙ ΧΑΡΑΚΤΗΡΙΣΜΟ ΟΡΦΑΝΟΥ ΦΑΡΜΑΚΟΥ ΑΠΟ ΤΟΝ FDA

admin| 27 Ιουνίου, 2023| Ανακοινώσεις

Η εταιρεία DTx Pharma, μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που δραστηριοποιείται στον τομέα των ολιγονουκλεοτιδικών θεραπειών μέσω της πλατφόρμας της FALCON^TM (Fatty Acid Ligand Conjugated OligoNucleotides) ανακοίνωσε ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων χαρακτήρισε το φάρμακο DTx-1252 της εταιρείας ως Ορφανό Φάρμακο. Πρόκειται για ένα υπό μελέτη φάρμακο που χρησιμοποιεί την τεχνολογία FALCON siRNA (small interfering RNA) για ασθενείς με νόσο Charcot-Marie-Tooth Τύπου 1Α (CMT1A). Η εν λόγω νόσος είναι μια προοδευτική, νευρομυϊκή, αυτοσωμική επικρατούς χαρακτήρα πάθηση που οδηγεί σε απώλεια της μυϊκής λειτουργίας.

Ο FDA δίνει τον χαρακτηρισμό του Ορφανού Φαρμάκου σε φάρμακα τα οποία έχουν ως στόχο την διάγνωση, την θεραπεία ή την πρόληψη σπανίων παθήσεων που επηρεάζουν λιγότερους από 200.000 ανθρώπους στις ΗΠΑ.

Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες που να απευθύνονται στην γενετική αιτία της CMT1A (PMP22) για τους 150.000 ασθενείς που ζουν με αυτή τη πάθηση στις ΗΠΑ και την Ευρώπη.

Η DTx-1252 είναι ένα καινοτόμο υποψήφιο φάρμακο που στοχεύει τo PMP22. Σε προ-κλινικές μελέτες που έχουν διεξαχθεί σε μοντέλα ποντικιών έχει αποδειχθεί η αντιστροφή της νόσου.

Το φάρμακο αναμένεται να προχωρήσει σε κλινική αξιολόγηση μέσα στο 2023.

Last modified: 27 Ιουνίου, 2023

42 Responses to " CMT1A: Το DTx-1252 ΛΑΜΒΑΝΕΙ ΧΑΡΑΚΤΗΡΙΣΜΟ ΟΡΦΑΝΟΥ ΦΑΡΜΑΚΟΥ ΑΠΟ ΤΟΝ FDA "

Ο/Η nexusmarket-wiki.com λέει:

28 Οκτωβρίου, 2024 στις 06:28

… [Trackback]

[…] Find More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η https://drughubmarket-wiki.com λέει:

28 Οκτωβρίου, 2024 στις 06:54

… [Trackback]

[…] Read More on to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η darknetmarketswiki.com λέει:

28 Οκτωβρίου, 2024 στις 06:55

… [Trackback]

[…] Here you will find 10801 more Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η dultogel login link alternatif λέει:

28 Οκτωβρίου, 2024 στις 23:12

… [Trackback]

[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η เช่าจอLED λέει:

1 Νοεμβρίου, 2024 στις 03:53

… [Trackback]

[…] Here you will find 43904 additional Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η ไก่ตัน λέει:

3 Νοεμβρίου, 2024 στις 04:17

… [Trackback]

[…] Here you will find 18191 additional Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η weed in austria λέει:

6 Νοεμβρίου, 2024 στις 03:29

… [Trackback]

[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η ทางเข้าเล่น PGSLOT λέει:

8 Νοεμβρίου, 2024 στις 08:17

… [Trackback]

[…] Find More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η สล็อตวอเลท ไม่รับโปร ไม่ต้องทำเทิร์น ถอนได้ไม่อั้น λέει:

19 Δεκεμβρίου, 2024 στις 12:40

… [Trackback]

[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η ปั่นสล็อต ทุนน้อยอย่างไร ให้ได้กำไรปัง λέει:

19 Ιανουαρίου, 2025 στις 01:37

… [Trackback]

[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η kc9 λέει:

27 Ιανουαρίου, 2025 στις 07:18

… [Trackback]

[…] Read More on on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η anonymous λέει:

3 Φεβρουαρίου, 2025 στις 07:58

… [Trackback]

[…] Read More here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η starburst λέει:

15 Απριλίου, 2025 στις 08:54

… [Trackback]

[…] There you will find 51918 more Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η Get Money λέει:

1 Μαΐου, 2025 στις 01:17

… [Trackback]

[…] Read More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η Water Reel λέει:

4 Μαΐου, 2025 στις 03:07

… [Trackback]

[…] Here you can find 43826 additional Info to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η สั่งของจากจีน λέει:

17 Μαΐου, 2025 στις 03:31

… [Trackback]

[…] There you can find 73297 additional Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η bag accessories λέει:

5 Ιουνίου, 2025 στις 11:49

… [Trackback]

[…] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η ศัลยกรรมตาสองชั้น λέει:

24 Ιουνίου, 2025 στις 15:16

… [Trackback]

[…] Read More on to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η Buy glock 43 usa for sale λέει:

26 Ιουνίου, 2025 στις 01:26

… [Trackback]

[…] Find More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η Le Bandit Slot λέει:

5 Ιουλίου, 2025 στις 14:19

… [Trackback]

[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η essentials λέει:

19 Ιουλίου, 2025 στις 16:12

… [Trackback]

[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η Debelov λέει:

31 Ιουλίου, 2025 στις 22:53

… [Trackback]

[…] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η โคมไฟ λέει:

29 Αυγούστου, 2025 στις 03:19

… [Trackback]

[…] Find More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η blazing crown deluxe λέει:

12 Σεπτεμβρίου, 2025 στις 02:06

… [Trackback]

[…] Find More on on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η vg98 λέει:

9 Οκτωβρίου, 2025 στις 09:16

… [Trackback]

[…] Find More on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η รับจด อย λέει:

18 Νοεμβρίου, 2025 στις 16:57

… [Trackback]

[…] Read More here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η โบลเวอร์ kruger λέει:

25 Νοεμβρίου, 2025 στις 05:38

… [Trackback]

[…] Find More here to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η Tax Negotiation phuket λέει:

20 Δεκεμβρίου, 2025 στις 12:34

… [Trackback]

[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η https://sultangames.zdravd.kz/ru-kz λέει:

10 Ιανουαρίου, 2026 στις 11:53

… [Trackback]

[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η หวยคีโน lsm99 λέει:

26 Ιανουαρίου, 2026 στις 06:26

… [Trackback]

[…] There you can find 77480 additional Info on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η เค้กใกล้ฉัน λέει:

28 Ιανουαρίου, 2026 στις 07:09

… [Trackback]

[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η taobin555 λέει:

31 Μαρτίου, 2026 στις 10:56

… [Trackback]

[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η ข่าวพรีเมียร์ลีกล่าสุด λέει:

31 Μαρτίου, 2026 στις 11:42

… [Trackback]

[…] Here you will find 85268 additional Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η buy magic mushrooms Masovian, λέει:

30 Απριλίου, 2026 στις 17:37

… [Trackback]

[…] Find More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η pinupprilozhenieskachat.click λέει:

30 Απριλίου, 2026 στις 21:51

… [Trackback]

[…] Information on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η viggoslots λέει:

7 Μαΐου, 2026 στις 01:09

… [Trackback]

[…] Find More here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η ส่งsms λέει:

8 Μαΐου, 2026 στις 03:05

… [Trackback]

[…] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η สบายเบท168 λέει:

31 Μαΐου, 2026 στις 06:42

… [Trackback]

[…] Find More on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η vodkatoto wd tidak bayar λέει:

10 Ιουνίου, 2026 στις 05:47

… [Trackback]

[…] Read More on to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η ฝาสูบกระบะ λέει:

13 Ιουνίου, 2026 στις 06:50

… [Trackback]

[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η หนังเอวีซับไทย λέει:

20 Ιουλίου, 2026 στις 03:22

… [Trackback]

[…] Here you will find 50028 more Information to that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]
Ο/Η Stem Cell λέει:

23 Ιουλίου, 2026 στις 16:32

… [Trackback]

[…] Find More here on that Topic: mdahellas.gr/2023/06/27/cmt1a-το-dtx-1252-λαμβανει-χαρακτηρισμο-ορφανου-φ/ […]

Σωματείο Φροντίδας Ατόμων με Νευρομυϊκές Παθήσεις

CMT1A: Το DTx-1252 ΛΑΜΒΑΝΕΙ ΧΑΡΑΚΤΗΡΙΣΜΟ ΟΡΦΑΝΟΥ ΦΑΡΜΑΚΟΥ ΑΠΟ ΤΟΝ FDA

42 Responses to " CMT1A: Το DTx-1252 ΛΑΜΒΑΝΕΙ ΧΑΡΑΚΤΗΡΙΣΜΟ ΟΡΦΑΝΟΥ ΦΑΡΜΑΚΟΥ ΑΠΟ ΤΟΝ FDA "

Αναζήτηση

Recent Posts

Χρήσιμοι Σύνδεσμοι

Eπικοινωνία