| Ανακοινώσεις

Ο Αμερικάνικος Οργανισμός Ελέγχου Τροφίμων και Φαρμάκων  (FDA) αποδέχτηκε την αίτηση της εταιρίας Sarepta Therapeutics για να δοθεί προτεραιότητα στην αξιολόγηση της γονιδιακής της θεραπείας SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec). Πρόκειται για μια γονιδιακή θεραπεία που ανέπτυξε η Sarepta Therapeutics σε συνεργασία με την Roche και αφορά περιπατητικούς ασθενείς που πάσχουν από DMD. Απώτερος σκοπός αυτής της αίτησης είναι η επιτάχυνση της έγκρισής της και η χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό αίρεση από τον FDA .

Η απόφαση του FDA αναμένεται τον Μάιο του 2023.

Η υποβληθείσα αίτηση στοιχειοθετήθηκε από τα αποτελέσματα της Φάσης 1 /2 κλινικής δοκιμής (NCT03375164) κατά την οποία έγινε η δοκιμή μιας δόσης SRP-9001 σε 4 αγόρια με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Τα αποτελέσματα έδειξαν καλύτερη κινητική λειτουργία και ικανότητα βάδισης σε βάθος χρόνου τριών ετών από την αγωγή.

Η αίτηση υποστηρίζεται ακόμα από τα αποτελέσματα της Φάσης 2 κλινικής δοκιμής (NCT03769116) που έδειξαν βελτιωμένη κινητική λειτουργία σε 41 αγόρια με DMD . Δεδομένα για την ασφάλεια καθώς και για την αποτελεσματικότητα της SRP-9001 που προήλθαν από την ανοιχτή μελέτη Φάσης 1 ENDEAVOR (NCT04626674) υποβλήθηκαν κι αυτά στον FDA προς αξιολόγηση.

Μέσα από αυτές τις μελέτες η αγωγή έχει χορηγηθεί σε περισσότερους από 80 ασθενείς και η θεραπεία έχει αποφέρει θετικά αποτελέσματα σε διαφορετικές χρονικές περιόδους που περιλαμβάνουν ένα, δυο μέχρι και τέσσερα χρόνια μετά από την αγωγή καθώς επίσης επιβεβαιώνει το  ασφαλές προφίλ της θεραπείας, σύμφωνα με δηλώσεις της Sarepta.

Μια κλινική δοκιμή Φάσης 3 (EMBARK, NCT04626674) δοκιμάζει την SRP-9001 έναντι εικονικού φαρμάκου με κύριο στόχο την σύγκριση των αλλαγών στην κινητική λειτουργία σε χρονικό διάστημα ενός έτους. Στην δοκιμή συμμετέχουν 125 αγόρια με DMD, ηλικίας από 4 έως 7 ετών με ικανότητα βάδισης και η οποία αναμένεται να ολοκληρωθεί τον Νοέμβριο του 2024.

Εάν ο FDA δώσει ταχεία έγκριση και η κλινική δοκιμή EMBARK αποφέρει θετικά αποτελέσματα , η εταιρία Sarepta θα προτείνει τα ευρήματα της κλινικής δοκιμής Φάσης 3 να αποτελέσουν απόδειξη της αποτελεσματικότητας της και να υποστηρίξουν την πλήρη έγκριση της θεραπείας.

Η SRP-9001 είναι σχεδιασμένη έτσι ώστε να παραδίδει ένα αντίγραφο του γονιδίου που κωδικοποιεί για την μικρο-δυστροφίνη (μια βραχύτερη αλλά λειτουργική εκδοχή της δυστροφίνης, η έλλειψη της οποίας προκαλεί DMD) στα μυϊκά κύτταρα με την χρήση ενός εργαστηριακά κατασκευασμένου και αβλαβή ιού ως φορέα.

Η Sarepta ανακοίνωσε την πρόθεσή της να ξεκινήσει μια κλινική δοκιμή που θα αξιολογεί την Ιμλιφιδάση ως αγωγή προετοιμασίας για την SRP-9001 σε ασθενείς με Duchenne που φέρουν αντισώματα έναντι του ιικού φορέα.

Comments are closed.