| Ανακοινώσεις

Προ-κλινικές μελέτες έδειξαν πως το PGN-EDODM1 παρουσιάζει ένα ασφαλές προφίλ ως υποψήφια αγωγή για την DM1, σύμφωνα με ανακοίνωση της εταιρίας PepGen που το κατασκευάζει.

Η εταιρία αναμένει με αυτά τα στοιχεία να υποστηρίξει την αίτησή της προκειμένου να ξεκινήσει κλινική δοκιμή σχεδιασμού μοναδικής ανοδικής δόσης (single ascending dose) σε ασθενείς με DM1, πιθανόν τον Ιούνιο του 2023 η οποία θα αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανοχή και την δράση του PGN-EDODM1 στους ασθενείς.

Το PGN-EDODM1 σχεδιάστηκε από την εταιρία PepGen χρησιμοποιώντας την πλατφόρμα EDO (Enhanced Delivery Oligonucleotide) και προσδένεται σε επαναλήψεις της τριπλέτας νουκλεοτιδίων CUG προκειμένου να διορθώσει ελαττώματα κατά τη διαδικασία του ματίσματος που είναι η υποκείμενη αιτία της DM1.

Η πλατφόρμα EDO της PepGen χρησιμοποιήθηκε ακόμα στην Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD) για την ανάπτυξη της αγωγής PGN-EDO51 και η πειραματική αυτή αγωγή δοκιμάστηκε πρόσφατα σε μια κλινική δοκιμή φάσης 1 με υγιείς εθελοντές.

Τα αποτελέσματα της δοκιμής έδειξαν ότι η αγωγή πέτυχε τον πρωταρχικό της στόχο: το PGN-EDO51 ήταν καλά ανεκτό σε φαρμακολογικά αντίστοιχες δόσεις. Βιοψίες μυών έδειξαν επίσης σημεία αποτελεσματικότητας.

“Τα αποτελέσματα από την πρόσφατη κλινική δοκιμή φάσης 1 του PGN-EDO51 σε υγιείς ασθενείς υποδεικνύει πως η τεχνολογία EDO έχει την δυναμική να παραδώσει το ολιγονουκλεοτίδιο PGN-EDODM1 στον ανθρώπινο μυ σε θεραπευτικά επίπεδα” σύμφωνα με δήλωση του προέδρου και CEO της εταιρίας PepGen James McArthur.

Comments are closed.