Σύμφωνα με τα πρώτα δεδομένα της κλινικής δοκιμής MARINA φάσης 1 / 2, το AOC 1001 δείχνει να ανακουφίζει από τα συμπτώματα της μυοτονίας κατά την οποία υπάρχει αδυναμία των μυών να επανέλθουν σε κατάσταση ηρεμίας έπειτα από σύσπαση, στους ενήλικες με Μυοτονική Δυστροφία τύπου 1 (DM1).
Δεδομένα από την μελέτη έδειξαν επίσης επιτυχή στοχευμένη παράδοση του AOC 1001 στα μυϊκά κύτταρα και σημαντική μείωση της έκφρασης του γονιδίου DMPK, το οποίο υπερεκφράζεται στην DM1. Σύμφωνα με την εταιρεία Avidity Biosciences που ανέπτυξε το φάρμακο, περισσότερα και σημαντικά αποτελέσματα αναμένονται το 2021.
Το φάρμακο AOC 1001 συγκαταλέγεται στις θεραπείες RNA της εταιρίας και βασίζεται στην τεχνολογία siRNAs (small interfering RNA) που είναι σχεδιασμένα έτσι ώστε να μειώνουν την δραστηριότητα της DMPK.
Σύμφωνα με δηλώσεις στελέχους της εταιρίας Avidity Biosciences , με την χρήση της τεχνολογίας AOC (Antibody Oligonucleotide Conjugates) αποδεικνύουμε για πρώτη φορά την επιτυχή στοχευμένη παράδοση siRNA σε ανθρώπινους μύες, γεγονός που αποτελεί μια μεγάλη καινοτομία στον χώρο των RNA Θεραπειών.
Τα δεδομένα αυτά ανοίγουν τον δρόμο στον τομέα του RNA και υπογραμμίζουν την δυναμική που έχει η πλατφόρμα AOC στην διαχείριση ασθενειών και την στόχευση πολλών διαφορετικών κυττάρων και ιστών πέρα από το ήπαρ, τα οποία μέχρι πρότινος ήταν μη προσβάσιμα από τις υπάρχουσες RNA θεραπείες.
Πέρα από το AOC 1001 για την DM1, η εταιρία αναπτύσσει παρόμοιας τεχνολογίας αγωγές για την Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD) καθώς και για την Προσωπο-ωμο-βραχιόνιο Μυϊκή Δυστροφία (FSHD)
Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την μελέτη : NCT 05027269, https://www.clinicaltrials.gov/