H Roche ανακοίνωσε την έναρξη της κλινικής δοκιμής MANOEUVRE, μια κλινική δοκιμή φάσης 2 που στοχεύει στην αξιολόγηση της φαρμακοδυναμικής, της ασφάλειας, της ανοχής, της φαρμακοκινητικής και της αποτελεσματικότητας του φαρμάκου GYM329 (RO7204239), ενός πειραματικού αντισώματος κατά της μυοστατίνης που στοχεύει στην μυϊκή αύξηση σε άτομα που πάσχουν από Προσωπο-ωμο-βραχιόνιο Μυϊκή Δυστροφία (FSHD).
Προς το παρόν, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες, αντιθέτως υπάρχουν αυξημένες ανάγκες των ατόμων που ζουν με την νόσο. Αυτή η μελέτη έρχεται ως ανταπόκριση στην ανάγκη αξιολόγησης νέων θεραπευτικών επιλογών για την FSHD και καινοτόμων τρόπων βελτίωσης της μυϊκής λειτουργίας και των κινητικών ικανοτήτων που είναι απαραίτητες για την καθημερινότητα.
Το GYM329 είναι ένα ερευνητικό αντίσωμα έναντι της μυοστατίνης που στοχεύει στους σκελετικούς μύες, δυνητικά αυξάνοντας το μέγεθος και την ανάπτυξή τους. Η μυοστατίνη παίζει σημαντικό ρόλο στην ρύθμιση του μεγέθους των σκελετικών μυών ελέγχοντας την ανάπτυξή τους. Η αναστολή της δράσης της μπορεί να βοηθήσει την μυϊκή ανάπτυξη σε μέγεθος αλλά και την ενδυνάμωση.
Το GYM329 έχει σχεδιαστεί ως “ανακυκλωτικό” αντίσωμα, που σημαίνει πως μπορεί να είναι πιο αποτελεσματικό στο να απομακρύνει την μυοστατίνη από το αίμα συγκριτικά με ένα συμβατικό αντίσωμα.
Η κλινική δοκιμή MANOEUVRE θα αξιολογήσει την φαρμακοδυναμική, την ανοχή, την φαρμακοκινητική, την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του GYM329 σε περιπατητικά άτομα (άτομα που μπορούν να βαδίζουν ανεξάρτητα), ηλικίας 18-65 ετών με FSHD1 ή FSHD2. Στην μελέτη αναμένεται να εγγραφούν 48 συμμετέχοντες.
Πρόκειται για μια μελέτη που θα ελέγχεται ως προς εικονικό (placebo) φάρμακο κατά την οποία θα χορηγείται υποδόρια στους συμμετέχοντες που πληρούν τις προϋποθέσεις είτε το GYM329 είτε το εικονικό φάρμακο κάθε τέσσερις εβδομάδες. Η μελέτη θα είναι διπλά τυφλή που σημαίνει πως τόσο ο συμμετέχων όσο και η ομάδα της μελέτης δεν θα γνωρίζουν ποιός λαμβάνει το GYM329 και ποιός το εικονικό φάρμακο. Κατά τη διάρκεια της μελέτης, θα ζητηθεί από τους συμμετέχοντες να υποβληθούν σε διάφορες αξιολογήσεις όπως μαγνητική τομογραφία (MRI), δοκιμασίες μυϊκής λειτουργίας και δύναμης, να συμπληρώσουν ερωτηματολόγια καθώς και άλλες αξιολογήσεις. Στην αρχή της μελέτης και κατόπιν κάθε έξι μήνες , θα ζητηθεί από τους συμμετέχοντες να φοράνε μια ψηφιακή συσκευή για μια περίοδο 4 εβδομάδων ώστε να γίνει καθημερινή καταγραφή της κίνησης του ανώτερου και κατώτερου άκρου καθώς και των αλλαγών στις δραστηριότητες της καθημερινής ρουτίνας.
Η μελέτη θα ολοκληρωθεί όταν όλοι οι συμμετέχοντες θα έχουν συμπληρώσει 52 εβδομάδες αγωγής και θα έχουν την επιλογή να συνεχίσουν την αγωγή για άλλες 52 εβδομάδες, διάστημα κατά το οποίο όλοι οι συμμετέχοντες θα λάβουν GYM329. Τα αποτελέσματα θα καθορίσουν αν η μελέτη θα συνεχιστεί στην Φάση 3.
Έχουν επιλεγεί 10 κέντρα σε τέσσερις χώρες: Δανία, Ιταλία, Ηνωμένο Βασίλειο και Ηνωμένες Πολιτείες. Η περίοδος εγγραφής αναμένεται να ξεκινήσει προς το τέλος του 2022. Οποιοσδήποτε ενδιαφέρεται να συμμετάσχει στη μελέτη θα πρέπει να συζητήσει τις θεραπευτικές επιλογές με τον θεράποντα ιατρό του. Για περαιτέρω πληροφορίες σχετικά με την μελέτη MANOEUVRE μπορείτε να βρείτε στο ClinicalTrials.gov.