25 Φεβρουαρίου 2022: Σύντομη ενημέρωση σχετικά με τα προγράμματα ανάπτυξης γονιδιακής θεραπείας της Sarepta για τις Ζωνιαίες Μυικές Δυστροφίες.

LGMD 2C/R5 (SRP-9005), 2D/R3, (SRP-9004) και 2E/R4 (SRP-9003) (σαρκογλυκανοπάθειες): Συνεργαζόμαστε με τις ρυθμιστικές αρχές και, καθ’ όλη τη διάρκεια του 2022, θα συνεχίσουμε να επικεντρωνόμαστε στην οικοδόμηση κλινικών δοκιμών που θα υποστηρίξουν πιθανή έγκριση.

Η Sarepta υποστηρίζει επίσης μια μελέτη φυσικής ιστορίας – γνωστή ως JOURNEY (NCT#04475926) – η οποία είναι σημαντική για την προώθηση των προγραμμάτων LGMD. Τα ευρήματα από τη συνεχιζόμενη μελέτη JOURNEY θα επιτρέψουν τη βαθύτερη κατανόηση των τύπων LGMD 2E, 2D και 2C, συμβάλλοντας στον τρόπο με τον οποίο προσεγγίζουμε και σχεδιάζουμε μελλοντικές κλινικές δοκιμές σε όλη τη γραμμή LGMD.

Στις θεραπείες γονιδιακής μεταφοράς, οι ρυθμιστικές αρχές γενικά απαιτούν να υπάρχει έτοιμη η εμπορική διαδικασία παραγωγής πριν από την έναρξη κλινικών δοκιμών τελικής φάσης. Η διαδικασία παραγωγής της γονιδιακής θεραπείας είναι μοναδική, πολύπλοκη και αποτελείται από πολλά χρονοβόρα βήματα και συστατικά που πρέπει να βελτιστοποιηθούν για την παραγωγή κάθε δόσης γονιδιακής θεραπείας. Η βελτίωση της παραγωγής για τα πιο προηγμένα προγράμματά μας θα είναι ο πρωταρχικός στόχος των προσπαθειών μας το 2022.

Δείτε ολόκληρη την ανακοίνωση εδώ: Q1 2022 Sarepta LGMD community letter – February 25 2022

Πληροφορίες για τη μελέτη φυσικής ιστορίας JOURNEY εδώ:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04475926?term=journey&cond=lgmd&draw=2&rank=1

41 Responses to " Η Sarepta προωθεί προγράμματα γονιδιακών θεραπείων για τις Ζωνιαίες Μυικές Δυστροφίες "

  1. … [Trackback]

    […] Read More on to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  2. … [Trackback]

    […] Find More on on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  3. Ο/Η พรมรถ λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More here to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  4. Ο/Η Dark Net Links λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  5. … [Trackback]

    […] Read More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  6. Ο/Η SHOPEE สล็อต λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  7. … [Trackback]

    […] Find More here on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  8. … [Trackback]

    […] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  9. … [Trackback]

    […] Read More here to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  10. Ο/Η Bauc Info λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  11. Ο/Η superslotmax λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More here to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  12. Ο/Η pk789 λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  13. Ο/Η Dragon Hatch 2 λέει:

    … [Trackback]

    […] Info on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  14. Ο/Η Larry λέει:

    … [Trackback]

    […] Here you will find 32708 additional Information on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  15. Ο/Η boss45 λέει:

    … [Trackback]

    […] Here you can find 98278 more Information to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  16. Ο/Η website λέει:

    … [Trackback]

    […] Find More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  17. … [Trackback]

    […] Info to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  18. Ο/Η diaphragm pump λέει:

    … [Trackback]

    […] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  19. … [Trackback]

    […] Here you will find 47488 more Info on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  20. … [Trackback]

    […] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  21. Ο/Η 1win λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More here on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  22. Ο/Η jav λέει:

    … [Trackback]

    […] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  23. … [Trackback]

    […] Find More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  24. Ο/Η Cbd vape uk λέει:

    … [Trackback]

    […] Find More here to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  25. … [Trackback]

    […] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  26. … [Trackback]

    […] There you will find 14957 additional Info to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  27. … [Trackback]

    […] Info on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  28. Ο/Η mk8 λέει:

    … [Trackback]

    […] Here you can find 56139 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  29. Ο/Η Buy Villa Phuket λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  30. Ο/Η ไซด์ไลน์ λέει:

    … [Trackback]

    […] Information to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  31. Ο/Η Alexander Debelov shares λέει:

    … [Trackback]

    […] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  32. … [Trackback]

    […] Information to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  33. Ο/Η ufabet789 λέει:

    … [Trackback]

    […] There you can find 91598 additional Info to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  34. Ο/Η OligioX λέει:

    … [Trackback]

    […] Information on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  35. … [Trackback]

    […] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  36. Ο/Η โคมไฟ λέει:

    … [Trackback]

    […] There you will find 16642 additional Information to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  37. Ο/Η หา Influencer λέει:

    … [Trackback]

    […] Info to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  38. Ο/Η จำนำรถ λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  39. Ο/Η SA GAMING λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  40. Ο/Η altogel λέει:

    … [Trackback]

    […] Find More on to that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]

  41. Ο/Η suzuran168 λέει:

    … [Trackback]

    […] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2022/02/28/η-sarepta-προωθεί-προγράμματα-γονιδιακών-θε/ […]