25 Φεβρουαρίου 2022: Σύντομη ενημέρωση σχετικά με τα προγράμματα ανάπτυξης γονιδιακής θεραπείας της Sarepta για τις Ζωνιαίες Μυικές Δυστροφίες.
LGMD 2C/R5 (SRP-9005), 2D/R3, (SRP-9004) και 2E/R4 (SRP-9003) (σαρκογλυκανοπάθειες): Συνεργαζόμαστε με τις ρυθμιστικές αρχές και, καθ’ όλη τη διάρκεια του 2022, θα συνεχίσουμε να επικεντρωνόμαστε στην οικοδόμηση κλινικών δοκιμών που θα υποστηρίξουν πιθανή έγκριση.
Η Sarepta υποστηρίζει επίσης μια μελέτη φυσικής ιστορίας – γνωστή ως JOURNEY (NCT#04475926) – η οποία είναι σημαντική για την προώθηση των προγραμμάτων LGMD. Τα ευρήματα από τη συνεχιζόμενη μελέτη JOURNEY θα επιτρέψουν τη βαθύτερη κατανόηση των τύπων LGMD 2E, 2D και 2C, συμβάλλοντας στον τρόπο με τον οποίο προσεγγίζουμε και σχεδιάζουμε μελλοντικές κλινικές δοκιμές σε όλη τη γραμμή LGMD.
Στις θεραπείες γονιδιακής μεταφοράς, οι ρυθμιστικές αρχές γενικά απαιτούν να υπάρχει έτοιμη η εμπορική διαδικασία παραγωγής πριν από την έναρξη κλινικών δοκιμών τελικής φάσης. Η διαδικασία παραγωγής της γονιδιακής θεραπείας είναι μοναδική, πολύπλοκη και αποτελείται από πολλά χρονοβόρα βήματα και συστατικά που πρέπει να βελτιστοποιηθούν για την παραγωγή κάθε δόσης γονιδιακής θεραπείας. Η βελτίωση της παραγωγής για τα πιο προηγμένα προγράμματά μας θα είναι ο πρωταρχικός στόχος των προσπαθειών μας το 2022.
Δείτε ολόκληρη την ανακοίνωση εδώ: Q1 2022 Sarepta LGMD community letter – February 25 2022
Πληροφορίες για τη μελέτη φυσικής ιστορίας JOURNEY εδώ:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04475926?term=journey&cond=lgmd&draw=2&rank=1