CAMBRIDGE, Mass. – Η Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ανακοίνωσε ότι υπέβαλε Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας (MAA) στην Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) για το AMX0035 για τη θεραπεία της Πλάγιας Μυατροφικής Σκλήρυνσης (ALS). Η υποβολή MAA στον EMA βασίζεται σε δεδομένα από την κλινική δοκιμή CENTAUR, μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή Φάσης 2 που διεξήχθη σε 25 κέντρα του Northeast ALS Consortium (NEALS), αξιολογώντας 137 ενήλικες με ALS. Σε αυτή τη δοκιμή, οι συμμετέχοντες που έλαβαν AMX0035 επέδειξαν στατιστικά σημαντική μείωση της κλινικής επιδείνωσης στο τέλος της τυχαιοποιημένης φάσης 6 μηνών, όπως μετρήθηκε από την Αναθεωρημένη Κλίμακα Λειτουργικής Αξιολόγησης ALS (ALSFRS-R), την πιο ευρέως χρησιμοποιούμενη κλίμακα στην κλινική πρακτική και στις Κλινικές δοκιμές ALS. Συνολικά, τα αναφερόμενα ποσοστά ανεπιθύμητων ενεργειών και διακοπής ήταν παρόμοια μεταξύ των ομάδων AMX0035 και εικονικού φαρμάκου κατά τη διάρκεια της τυχαιοποιημένης φάσης 24 εβδομάδων. Λεπτομερή στοιχεία από την CENTAUR δημοσιεύονται στο New England Journal of Medicine (NEJM) and Muscle and Nerve.Η δοκιμή CENTAUR χρηματοδοτήθηκε, εν μέρει, από την επιχορήγηση ALS ACT και το ALS Ice Bucket Challenge, και υποστηρίχτηκε από την Ένωση ALS, το ALS Finding a Cure (πρόγραμμα του Ιδρύματος Leandro P. Rizzuto), την Κοινοπραξία Northeast ALS, και το Sean M. Healey & AMG Center for ALS στο Mass General.

Η Amylyx έχει επί του παρόντος υπό εξέταση αίτηση έγκρισης κυκλοφορίας του AMX0035 για τη θεραπεία της ALS στον Καναδά και τις Ηνωμένες Πολιτείες.

Οι εγγραφές για την παγκόσμια κλινική δοκιμή PHOENIX Φάσης 3 (NCT05021536) βρίσκονται σε εξέλιξη στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη. Η δοκιμή έχει σχεδιαστεί για να παράξει πρόσθετα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας για το AMX0035 για τη θεραπεία της ALS. Η κλινική δοκιμή Φάσης 3 PHOENIX (NCT05021536) είναι μια τυχαιοποιημένη παγκόσμια κλινική δοκιμή ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο διάρκειας 48 εβδομάδων. Το πρωταρχικό αποτέλεσμα αποτελεσματικότητας της δοκιμής θα είναι μια σύνθετη μέτρηση της επιβίωσης, η συνολική πρόοδος της βαθμολογίας με την αναθεωρημένη κλίμακα αξιολόγησης της ALS (ALSFRS-R) και η ανεκτικότητα. Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιλαμβάνουν αλλαγή στην αργή ζωτική χωρητικότητα (SVC), που μετράται τόσο στο σπίτι με χρήση αυτοχορηγούμενου σπιρόμετρου για υποστήριξη της εικονικής συλλογής δεδομένων όσο και σε χώρους κλινικής με χρήση τυπικής σπιρομέτρησης, αξιολογήσεις αποτελεσμάτων ποιότητας ζωής που αναφέρθηκαν από τον ασθενή, ποσοστά επιβίωσης χωρίς αερισμό και άλλες μετρήσεις. Περισσότερες πληροφορίες για τη δοκιμή PHOENIX μπορείτε να βρείτε στη διεύθυνση www.clinicaltrials.gov και eudract.ema.europa.eu.

Σχετικά με το AMX0035

Το AMX0035 είναι ένας πατενταρισμένος συνδυασμός σταθερής δόσης δύο μικρών μορίων: φαινυλβουτυρικό νάτριο (PB), το οποίο είναι ένας μικρός μοριακός συνοδός που έχει σχεδιαστεί για να μειώνει την απόκριση της ξεδιπλωμένης πρωτεΐνης UPR, αποτρέποντας τον κυτταρικό θάνατο που προκύπτει από το UPR και taurursodiol  (TURSO επίσης γνωστή ως ursodoxicoltaurine), η οποία είναι ένας αναστολέας Bax που έχει σχεδιαστεί για να μειώνει τον κυτταρικό θάνατο μέσω της απόπτωσης. Το PB και το TURSO συνδυάστηκαν σε μια σύνθεση σταθερής δόσης από του στόματος, σε μια προσπάθεια να μειωθεί ο θάνατος και η δυσλειτουργία των νευρώνων. Το AMX0035 έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει τον εξαρτώμενο από το ενδοπλασματικό δίκτυο και τα μιτοχονδριακά μονοπάτια νευρωνικό εκφυλισμό στην ALS και άλλες νευροεκφυλιστικές ασθένειες.

Comments are closed.