Η Roche και η θυγατρική της Genentech ξεκινούν κλινική δοκιμή Φάσης 2/3 για να αξιολογήσουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του GYM329 (RO7204239), ενός ερευνητικού αντισώματος κατά της μυοστατίνης, σε συνδυασμό με το Evrysdi (risdiplam) σε παιδιά με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA).
Η δοκιμή MANATEE έχει δύο μέρη. Στο πρώτο μέρος, 36 ασθενείς, ηλικίας 2 έως 10 ετών, θα εξεταστούν για να προσδιοριστεί η καλύτερη δόση του GYM329 για περαιτέρω έλεγχο. Αυτό το μέρος της δοκιμής θα πραγματοποιηθεί σε 15 κλινικές τοποθεσίες στις ΗΠΑ, το Βέλγιο, τη Γερμανία, την Ιταλία, την Πολωνία, την Ολλανδία και το Ηνωμένο Βασίλειο.
Στο δεύτερο μέρος, 144 ασθενείς θα ταξινομηθούν τυχαία σε εικονικό φάρμακο ή στο GYM329, στην προηγουμένως καθορισμένη δόση, που θα χορηγείται υποδόρια (κάτω από το δέρμα) κάθε τέσσερις εβδομάδες. Όλοι οι ασθενείς θα λαμβάνουν μια ημερήσια δόση Evrysdi.
Η μελέτη είναι ανοιχτή σε ασθενείς που δεν έχουν λάβει ποτέ θεραπεία ή που είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία με Evrysdi, Spinraza (διατίθεται στην αγορά από την Biogen) ή Zolgensma (διατίθεται στην αγορά από τη Novartis) και που μπορούν να περπατήσουν ανεξάρτητα.
Οι εγγραφές για το πρώτο μέρος αναμένεται να ξεκινήσουν τον Φεβρουάριο του 2022, ενώ το μέρος 2 μπορεί να ξεκινήσει μέχρι τα τέλη του 2023. Οι ασθενείς που ενδιαφέρονται να συμμετάσχουν στη δοκιμή θα πρέπει να το συζητήσουν με τους γιατρούς τους. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τα κριτήρια εγγραφής θα είναι διαθέσιμες στον ιστότοπο ForPatients της Roche τις επόμενες εβδομάδες.
Η SMA προκαλείται από χαμηλά έως καθόλου επίπεδα SMN, μιας πρωτεΐνης απαραίτητης για την υγεία των κινητικών νευρώνων και των μυών, λόγω μεταλλάξεων στο γονίδιο SMN1. Ένα «εφεδρικό» γονίδιο, το SMN2, είναι ικανό να παράγει SMN. Ωστόσο, μια μικρή διαφορά στην αλληλουχία DNA του περιορίζει την ποσότητα του λειτουργικής SMN που παράγει στο 10%-15%.
Οι επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες για την SMA, συμπεριλαμβανομένου του Evrysdi, λειτουργούν αυξάνοντας την παραγωγή λειτουργικής πρωτεΐνης SMN.
Συγκεκριμένα, το Evrysdi δρα μέσω του γονιδίου SMN2 για να ενισχύσει την παραγωγή της ενεργής πρωτεΐνης SMN, η οποία είναι εξασθενημένη στην SMA. Αυτές είναι γνωστές ως θεραπείες στόχευσης στην SMN.
Η μυοστατίνη είναι μια πρωτεΐνη που βρίσκεται στους μύες όπου δρα φυσικά για την πρόληψη της υπερανάπτυξης των σκελετικών μυών, εκείνων που χρησιμοποιούνται για εκούσια κίνηση. Σε προκλινικές καθώς και σε κλινικές μελέτες σε ανθρώπους, η αναστολή της μυοστατίνης οδήγησε σε σημαντική αύξηση της μυϊκής μάζας.
Ο συνδυασμός θεραπειών που έχουν διαφορετικούς τρόπους δράσης μπορεί να ενισχύσει την κινητική λειτουργία και τη συνολική θεραπευτική απόδοση στα παιδιά με SMA.
Η Roche σκοπεύει να αξιολογήσει τη συνδυαστική θεραπεία και σε άλλες ομάδες ασθενών με SMA, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που δεν μπορούν να περπατήσουν χωρίς βοήθεια, όπως και σε ευρύτερο φάσμα ηλικιών.
Περισσότερες πληροφορίες:
https://www.sma-europe.eu/news/roche-to-start-manatee-a-global-combination-study-in-early-2022/
… [Trackback]
[…] Read More to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] There you will find 54811 additional Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 25099 more Info on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 1167 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More here on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Read More here on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] There you will find 60713 more Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 74444 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More here on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] There you can find 77631 additional Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] There you will find 35548 additional Info on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Here you can find 13701 additional Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] There you will find 27545 more Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Info on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Find More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]
… [Trackback]
[…] Read More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2021/10/26/sma-έναρξη-συνδυαστικής-μελέτης-σε-παιδ/ […]