Η Scholar Rock σχεδιάζει σύντομα να ξεκινήσει κλινική δοκιμή φάσης 3 του Apitegromab, ερευνητική θεραπεία για τη Νωτιαία Μυική Ατροφία (SMA), σε ασθενείς τύπου 2 και 3 που δεν περπατούν.

Η νέα μελέτη θα βασιστεί σε θετικά αποτελέσματα από την κλινική δοκιμή Φάσης 2 TOPAZ (NCT03921528) που αξιολόγησε το apitegromab σε παιδιά και νεαρούς ενήλικες με SMA τύπου 2 και τύπου 3, μορφές της νόσου που εμφανίζονται αργότερα.

Στη δοκιμή TOPAZ συμμετείχαν 58 ασθενείς σε ΗΠΑ και Ευρώπη. Οι συμμετέχοντες έλαβαν θεραπεία με μία από τις δύο δόσεις apitegromab (είτε χαμηλή δόση, 2 mg/kg, είτε υψηλή δόση, 20 mg/kg), χορηγούμενη με ενδοφλέβια έγχυση κάθε τέσσερις εβδομάδες για έως και ένα έτος. Οι περισσότεροι (83%) πήραν την υψηλότερη δόση και οι περισσότεροι (81%) έλαβαν επίσης θεραπεία με Spinraza, την πρώτη θεραπεία που εγκρίθηκε για SMA.

Η λειτουργία των κινητικών νευρώνων αξιολογήθηκε κυρίως μέσω της Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) και της Αναθεωρημένης Κλίμακας Hammersmith (RHS). Οι υψηλότερες βαθμολογίες σε αυτές τις δοκιμές υποδεικνύουν καλύτερη φυσική ικανότητα.

Συνολικά, το 39% των συμμετεχόντων παρουσίασαν αύξηση των βαθμολογιών RHS τουλάχιστον ενός σημείου και το 22% αύξηση τουλάχιστον τριών βαθμών κατά τη διάρκεια της μελέτης.

Μία άλλη κλίμακα που επικεντρώνεται στη λειτουργία των χεριών, το Revised Upper Limb Module (RULM), χρησιμοποιήθηκε επίσης για την αξιολόγηση των συμμετεχόντων. Σημαντικές βελτιώσεις σε αυτήν τη βαθμολογία παρατηρήθηκαν και πάλι σε εκείνους στους οποίους χορηγήθηκε η υψηλότερη δόση του ερευνητικού φαρμάκου.

Οι αναλύσεις έδειξαν ότι γενικά αναφέρθηκαν μεγαλύτερες βελτιώσεις σε ασθενείς με λιγότερο προχωρημένη νόσο, οι οποίοι δεν είχαν σκολίωση ή συσπάσεις στις αρθρώσεις.

Το Apitegromab εμποδίζει τη δραστηριότητα της μυοστατίνης, μιας πρωτεΐνης που δρα για να επιβραδύνει την ανάπτυξη μυϊκής μάζας. Αξίζει να σημειωθεί ότι αυτός ο μηχανισμός δράσης διαφέρει από τις τρέχουσες εγκεκριμένες θεραπείες για την SMA, οι οποίες στοχεύουν όλες στην αύξηση των επιπέδων της πρωτεΐνης SMN.

“Το Apitegromab έχει τη δυνατότητα να είναι η πρώτη θεραπεία που στοχεύει στους μυς για την αντιμετώπιση της κινητικής δυσλειτουργίας που επηρεάζει τους ασθενείς με SMA”, κατέληξαν οι ερευνητές.

https://smanewstoday.com/news-posts/2021/10/04/phase-3-trial-apitegromab-muscle-therapy-sma-launch-2021/??utm_medium=desktop-push-notification&utm_source=Notifications&utm_campaign=OneSignal

Comments are closed.