Βασιλεία, 3 Αυγούστου 2021- Η Novartis ανακοίνωσε σήμερα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) κατέληξε στο συμπέρασμα να προχωρήσουν οι κλινικές δοκιμές της ενδορραχιαίας (ΙΤ) γονιδιακής θεραπείας OAV-101 σε ασθενείς με SMA Τύπου 2 ηλικίας μεταξύ 2 και 18 ετών που μπορούν να καθίσουν, αλλά δεν έχουν περπατήσει ποτέ και δεν έχουν λάβει θεραπεία.

Η νέα μελέτη Phase 3 STEER θα αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του OAV-101 IT. Η STEER θα βασιστεί στη μελέτη OAV-101 IT STRONG που κατέδειξε σημαντικές αυξήσεις στις βαθμολογίες Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) και κλινικά σημαντική μεταβολή σε ασθενείς με SMA Τύπου 2 ηλικίας μεταξύ ≥2 ετών και <5 ετών. Επιπλέον, η STEER θα προσθέσει στα κλινικά δεδομένα και τα νέα δεδομένα για τη χρήση της γονιδιακής θεραπείας  σε μεγαλύτερους ασθενείς.

Η ενδοφλέβια (IV) γονιδιακή θεραπεία Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) έχει εγκριθεί σε 41 χώρες και περισσότεροι από 1.400 ασθενείς έχουν λάβει τη θεραπεία παγκοσμίως.

Βρείτε το δελτίο τύπου της εταιρείας και την επιστολή της εταιρείας προς την κοινότητα SMA:

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-lift-partial-clinical-trial-hold-and-plans-initiate-new-pivotal-phase-3-study-intrathecal-oav-101-older-patients-sma

https://www.curesma.org/novartis-community-statement-zolgensma-safety-monitoring/

Comments are closed.