Βασιλεία, 3 Αυγούστου 2021- Η Novartis ανακοίνωσε σήμερα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) κατέληξε στο συμπέρασμα να προχωρήσουν οι κλινικές δοκιμές της ενδορραχιαίας (ΙΤ) γονιδιακής θεραπείας OAV-101 σε ασθενείς με SMA Τύπου 2 ηλικίας μεταξύ 2 και 18 ετών που μπορούν να καθίσουν, αλλά δεν έχουν περπατήσει ποτέ και δεν έχουν λάβει θεραπεία.

Η νέα μελέτη Phase 3 STEER θα αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του OAV-101 IT. Η STEER θα βασιστεί στη μελέτη OAV-101 IT STRONG που κατέδειξε σημαντικές αυξήσεις στις βαθμολογίες Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) και κλινικά σημαντική μεταβολή σε ασθενείς με SMA Τύπου 2 ηλικίας μεταξύ ≥2 ετών και <5 ετών. Επιπλέον, η STEER θα προσθέσει στα κλινικά δεδομένα και τα νέα δεδομένα για τη χρήση της γονιδιακής θεραπείας  σε μεγαλύτερους ασθενείς.

Η ενδοφλέβια (IV) γονιδιακή θεραπεία Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) έχει εγκριθεί σε 41 χώρες και περισσότεροι από 1.400 ασθενείς έχουν λάβει τη θεραπεία παγκοσμίως.

Βρείτε το δελτίο τύπου της εταιρείας και την επιστολή της εταιρείας προς την κοινότητα SMA:

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-lift-partial-clinical-trial-hold-and-plans-initiate-new-pivotal-phase-3-study-intrathecal-oav-101-older-patients-sma

https://www.curesma.org/novartis-community-statement-zolgensma-safety-monitoring/

40 Responses to " Η γονιδιακή θεραπεία OAV-101 IT υπό έρευνα ως θεραπευτική επιλογή, με μία εφάπαξ δόση για ασθενείς με SMA. "

  1. Ο/Η Mossberg shotguns λέει:

    … [Trackback]

    […] Info on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  2. Ο/Η Phuket dispensary λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More here on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  3. … [Trackback]

    […] Read More here to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  4. … [Trackback]

    […] Read More here on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  5. Ο/Η phuket legal firm λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  6. … [Trackback]

    […] Read More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  7. Ο/Η Ks Quik 2000 λέει:

    … [Trackback]

    […] Find More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  8. Ο/Η ข่าวบอล λέει:

    … [Trackback]

    […] Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  9. Ο/Η url λέει:

    … [Trackback]

    […] Find More on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  10. … [Trackback]

    […] Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  11. Ο/Η gazibo λέει:

    … [Trackback]

    […] Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  12. Ο/Η buy ozempic online λέει:

    … [Trackback]

    […] Find More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  13. Ο/Η you could check here λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More on to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  14. Ο/Η Las Vegas SEO Co λέει:

    … [Trackback]

    […] Here you will find 51574 more Info on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  15. … [Trackback]

    […] Here you will find 63929 additional Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  16. … [Trackback]

    […] There you can find 46867 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  17. … [Trackback]

    […] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  18. … [Trackback]

    […] Here you will find 93697 more Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  19. Ο/Η click this link now λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More on to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  20. … [Trackback]

    […] Find More on to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  21. Ο/Η arduino λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More Info here on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  22. Ο/Η タイ不動産会社 λέει:

    … [Trackback]

    […] Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  23. Ο/Η Apple gift card λέει:

    … [Trackback]

    […] There you can find 86315 more Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  24. Ο/Η hostel bangkok λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More Information here on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  25. … [Trackback]

    […] Here you can find 19806 additional Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  26. Ο/Η mjm789 λέει:

    … [Trackback]

    […] Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  27. Ο/Η eft cheat λέει:

    … [Trackback]

    […] There you can find 67605 more Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  28. … [Trackback]

    […] Read More on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  29. Ο/Η ต่อผม λέει:

    … [Trackback]

    […] Read More to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  30. Ο/Η เสริมจมูก λέει:

    … [Trackback]

    […] Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  31. Ο/Η Phim co trang λέει:

    … [Trackback]

    […] Find More Info here to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  32. Ο/Η hote industriale λέει:

    … [Trackback]

    […] Find More on on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  33. … [Trackback]

    […] Find More Information here to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  34. Ο/Η gambia senegal λέει:

    … [Trackback]

    […] Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  35. … [Trackback]

    […] Here you can find 17423 more Info to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  36. … [Trackback]

    […] Read More to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  37. … [Trackback]

    […] Find More on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  38. … [Trackback]

    […] Information to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  39. Ο/Η ufa168 λέει:

    … [Trackback]

    […] Information on that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

  40. … [Trackback]

    […] Read More on to that Topic: mdahellas.gr/2021/08/05/η-γονιδιακή-θεραπεία-oav-101-it-υπό-έρευνα-ως-θ/ […]

↑