Η επίσπευση της διαδικασίας αδειοδότησης από τον FDA έχει το σκεπτικό να διευκολύνει την ανάπτυξη και να επισπεύσει την αξιολόγηση φαρμάκων για σοβαρές ασθένειες, κάνοντάς τα να φτάνουν νωρίτερα στους ασθενείς.

Η Scholar Rock είναι μία εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού επιπέδου που εξειδικεύεται στη δημιουργία μονοκλωνικών αντισωμάτων που στοχεύουν κυτταρικές πρωτεΐνες. Το apitegromab είναι ένας επιλεκτικός αναστολέας της μυοστατίνης και εν δυνάμει το πρώτο φάρμακο που στοχεύει στους μύες για τους ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Δυστροφία. Η μυοστατίνη είναι ένας αναπτυξιακός παράγοντας που εκφράζεται στους μύες και η απουσία της σχετίζεται με αύξηση της μάζας και της δύναμης των μυών.

Το φάρμακο βρίσκεται στη φάση2 της κλινικής μελέτης TOPAZ σε ασθενείς με SMA τύπου 2 και 3. Οι πρώτη 12 μήνες ολοκληρώθηκαν με πολύ ενθαρρυντικά αποτελέσματα. Το apitegromab έχει ήδη πάρει ετικέτα Ορφανού Φαρμάκου (Orphan Drug) για Σπάνια Παιδιατρική Ασθένεια από τον FDA και Ορφανού Φαρμάκου (Orphan Medicinal Product) και Φαρμάκου Προτεραιότητας (PRIME) από τον EMA.

Η εταιρεία πιστεύει ότι το apitegromab θα μπορούσε να βρει εφαρμογή και σε άλλες νευρομυϊκές ασθένειες.

https://smanewstoday.com/apitegromab-srk-015/

Comments are closed.