Το Evrysdi βελτιώνει την κινητική λειτουργία σε προ-συμπτωματικά μωρά μετά από ένα έτος και επιβεβαιώνεται το προφίλ ασφαλείας του σε άτομα που είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με SMA

Απαντώντας στο αίτημά του SMA Europe, η Roche μοιράστηκε νέα δεδομένα από δύο μελέτες που αξιολόγησαν το risdiplam σε άτομα με SMA, τα οποία είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε άλλες θεραπείες στόχευσης SMA (JEWELFISH) και προ-συμπτωματικά μωρά (RAINBOWFISH). Τα ευρήματα παρουσιάστηκαν στη Συνάντηση Cure SMA 2021 Virtual SMA Research & Clinical Care, η οποία πραγματοποιήθηκε από τις 9 έως τις 11 Ιουνίου 2021.

Η πρώτη μελέτη που παρουσιάστηκε ήταν το JEWELFISH, μια δοκιμή που αξιολόγησε την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την αποτελεσματικότητα του risdiplam σε άτομα που ζουν με SMA Τύπου 1-3, ηλικίας 1 έως 60 ετών που είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε άλλη θεραπεία στόχευσης SMA, συμπεριλαμβανομένων των nusinersen και onasemnogene abeparvovec. Η μελέτη JEWELFISH κατέγραψε τον ευρύτερο πληθυσμό ασθενών που μελετήθηκε ποτέ σε μια μελέτη SMA.

ΑΣΦΑΛΕΙΑ- ΑΝΕΚΤΙΚΟΤΗΤΑ

Η ασφάλεια του risdiplam αποδείχθηκε συνεπής με προηγούμενες μελέτες.

Δεν υπήρξαν ανεπιθύμητες ενέργειες (ΑΕ) που σχετίζονται με τη θεραπεία που να οδήγησαν σε απόσυρση ή διακοπή της θεραπείας σε ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία για περισσότερο από τρία χρόνια.

Οι πιο συχνές ΑΕ σε όλους τους ασθενείς ήταν  λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος (17%), πυρεξία (17%), κεφαλαλγία (16%), ναυτία (12%), διάρροια (11%), ρινοφαρυγγίτιδα (10%) και έμετος (8) %).

Οι πιο συχνές σοβαρές ΑΕ ήταν πνευμονία (2%),  λοίμωξη του κατώτερου αναπνευστικού συστήματος (2%), λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος (2%) και αναπνευστική ανεπάρκεια (2%).

ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΙΚΟΤΗΤΑ

Όλοι οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με risdiplam παρουσίασαν σταθερό διπλασιασμό στη μέση τιμή των επιπέδων της πρωτεΐνης SMN έναντι της αρχικής τιμής (από την έναρξη της δοκιμής), ανεξάρτητα από το ποια θεραπεία είχε προηγουμένως ληφθεί ή τον τύπο SMA.

Τα άτομα που έλαβαν risdiplam έδειξαν σταθεροποίηση στην κινητική λειτουργία σε ένα έτος θεραπείας στη μέτρηση της κινητικής λειτουργίας συγκριτικά με την αρχική μέτρηση (MFM 32).

Η μελέτη είναι ανοιχτή (οι συμμετέχοντες και οι ερευνητές γνωρίζουν τη θεραπεία που χορηγείται) και συνεχίζεται και η πλήρης ανάλυση  θα πραγματοποιηθεί τον 24ο μήνα.

Παρουσιάστηκαν επίσης προκαταρκτικά δεδομένα της δεύτερης μελέτης, RAINBOWFISH. Η μελέτη αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του risdiplam σε μωρά από τη γέννηση έως έξι εβδομάδων με προ-συμπτωματική SMA. Και τα πέντε μωρά που έλαβαν risdiplam για τουλάχιστον 12 μήνες:              

ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΙΚΟΤΗΤΑ

Μπορούσαν να καθίσουν χωρίς υποστήριξη, να κυλίσουν και να μπουσουλήσουν. Από τα πέντε, δύο είχαν δύο αντίγραφα SMN και τρία είχαν> 2 αντίγραφα. ·        

Τέσσερα από τα βρέφη ήταν σε θέση να στέκονται χωρίς βοήθεια και να περπατούν ανεξάρτητα. Επιπλέον, τέσσερα μωρά έφτασαν στη μέγιστη βαθμολογία 64 στην κλίμακα CHOP-INTEND και το ένα σημείωσε 63.

Τα δεδομένα σχετικά με τον αριθμό των βρεφών που κάθονται χωρίς υποστήριξη για τουλάχιστον πέντε δευτερόλεπτα, που αποτελεί πρωτεύον σημείο της μελέτης, θα αναφέρονται όταν όλοι οι ασθενείς έχουν φτάσει σε ένα έτος θεραπείας.

ΑΣΦΑΛΕΙΑ- ΑΝΕΚΤΙΚΟΤΗΤΑ

Δεν υπήρχαν ΑΕ που να οδηγούν σε απόσυρση ή διακοπή της μελέτης.

Οι πιο συχνές ΑΕ ήταν η ρινική συμφόρηση (33%), βήχας (25%), οδοντοφυΐα (25%), έμετος (25%), έκζεμα (17%), κοιλιακός πόνος (17%), διάρροια (17%), γαστρεντερίτιδα (17%), papule (εξάνθημα, 17%) και πυρεξία (πυρετός, 17%).

Η RAINBOWFISH είναι επίσης ανοιχτή μελέτη και η μόνη παγκόσμια κλινική δοκιμή που υποστηρίζεται από τη Roche με την πρόσληψη risdiplam αυτή τη στιγμή.

 

 

 

 

     

 

Comments are closed.