Η φαρμακευτική εταιρεία Sarepta Therapeutics ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την κλινική μελέτη φάσης 2 MOMENTUM για το SRP-5051 φαρμάκου για παιδιά με DMD με μεταλλάξεις που επιδέχονται αγωγής exon skipping 51 (13% των ασθενών DMD).

Το SRP-5051 λειτουργεί όπως το Exondys 51 αλλά φέρει προσδεμένο ένα πεπτίδιο που αυξάνει την ποσότητα του φαρμάκου που εισέρχεται στα μυϊκά κύτταρα. Η ιδιότητα αυτή προσφέρει βελτιωμένη αποτελεσματικότητα με μειωμένη συχνότητα λήψης του φαρμάκου.

Τα αποτελέσματα των 24 πρώτων εβδομάδων είναι πολύ θετικά σε σχέση με τη δράση του Exondys 51 και ως προς τη μέτρηση του exon skipping και ως προς την έκφραση της δυστροφίνης.

Διαβάστε αναλυτικότερα από το MUSCULAR DYSTROPHY NEWS TODAY:

https://musculardystrophynews.com/2021/05/04/sarepta-positive-results-phase-2-momentum-study-srp-5051-dmd-patients/

 

Comments are closed.