| Ανακοινώσεις

Η κλινική μελέτη της Sarepta Therapeutics SRP-9001-103 (ENDEAVOUR) φάσης 2, σε συνεργασία με τη Roche, μελετά σε 20 ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne, ηλικίας 4-7, ετών το αποτέλεσμα της χορήγησης πειραματικής γονιδιακής θεραπείας (rAAVrh74.MHCK7.microdystrophin) με σκοπό τη μεταφορά του γονιδίου της μικρο-δυστροφίνης στο μυϊκό ιστό για τη στοχευμένη παραγωγή της αντίστοιχης πρωτεΐνης. Τα πρώτα αποτελέσματα είναι θετικά ως προς την έκφραση της μικρο-δυστροφίνης και ως προς την ασφάλεια του φαρμάκου.

Στις 12 εβδομάδες τα αποτελέσματα που αναλύθηκαν σε βιοψία μυός από τους 11 πρώτους ασθενείς έδειξαν:

  • Επιτυχή μετάβαση του γονιδίου στα μυϊκά κύτταρα κατά 3,87 αντίγραφα ανά κυτταρικό πυρήνα
  • Αύξηση κατά 55,4% της παραγωγής της πρωτεΐνης μικρο-δυστροφίνης
  • Εντοπισμό της μικρο-δυστροφίνης στην κυτταρική μεμβράνη, όπου είναι η λειτουργική της θέση, κατά 70,5% αντί 12,8% και με μέση πυκνότητα 116.9% αντί 41%.

Επίσης, δεν εμφανίστηκαν νέες ανεπιθύμητες ενέργειες.

Οι συμμετέχοντες θα παρακολουθούνται για 5 χρόνια και τα σημεία μελλοντικού ενδιαφέροντος θα αποτελέσουν η αλλαγή στον αριθμό αντιγράφων του μεταφερόμενου γονιδίου στον πυρήνα των κυττάρων, τα αποτελέσματα στην κλίμακα North Star Ambulatory Assessment (NSAA), όπως και σε άλλα χρονομετρημένα τεστ κινητικότητας.

Τα αποτελέσματα είναι πολύ ενθαρρυντικά και η εταιρεία θα κινηθεί για να λάβει έγκριση από τον FDA. Άμεσα θα ξεκινήσει η φάση 3 της μελέτης, όπως και η διεύρυνσή της και σε άλλους ασθενείς περιπατητικούς και μη.

Βρείτε την επιστολή προς την κοινότητα Duchenne (από την ιστοσελίδα του Parent Project Muscular Dystrophy) https://www.parentprojectmd.org/sarepta-announces-srp-9001-demonstrates-robust-expression-and-consistent-safety-profile/?fbclid=IwAR03YaF6w9JO2dWzhbOKFpUj6bng8JL9F3nid6Kjlcwf3iN3oPaEitAQ8Rs

και το δελτίο τύπου: https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-investigational-gene-therapy-treatment

Comments are closed.